2025 年 12 月，上海某三甲医院 ICU 医生叶明，做了一件违背他多年医学信仰的事。

他潜入一个充斥着药贩子和 " 托儿 " 的病友群，蛰伏半个月，花一万多块，向一个陌生药商买了 20 天疗程的 " 抗肿瘤原料药 "。所谓原料药，就是药品的核心有效成分，没有辅料，没有加工工艺，连正规批号都没有。

叶明心里清楚，这东西纯度不够、工艺不明，甚至可能是淀粉。但他别无选择。

原料药，就是药品的核心有效成分，没有辅料，没有加工工艺，连正规批号都没有

他的母亲 2023 年初确诊胃癌晚期，伴随罕见的 ALK 基因突变。化疗无效，靶向药耐药，免疫超进展，多脏器衰竭 ...... 国内所有常规治疗都宣告失败，临床试验也将她拒之门外。

" 一代、二代、三代靶向药都没用了，只能去找第四代。" 身为医生，叶明能触及的信息比普通家属多。他检索国内外文献，发现一款四代 ALK 靶向药 NVL-655 正在美国做临床试验。数据显示，即便在用过三代靶向药耐药的群体中，它仍有 50% 的有效率。但这款药未在美国上市，更没进入中国。

他开始研究美国的同情用药制度。在美国，当部分危重病人已经穷尽常规治疗手段，想参加新药试验又不符合条件，可以申请 " 同情用药 "，有机会用上那些还在试验中、还没正式上市的新药。

他用英文写信给药企，附上母亲全部病理和基因检测报告。一周后，回复来了：对方先表达了体恤之情，随即是一句冰冷的拒绝：" 在中国没有开展同情用药业务，无法提供药品。"

" 明明知道有药，50% 的有效率，可能又能争取两三年，就是拿不到。" 看着病床上因幽门梗阻痛得蜷缩打滚的母亲，这位见惯了生死的 ICU 医生顾不上医学素养，向药贩子买了 NVL-655 的原料药。" 走投无路的时候，狗急了都跳墙。"

用药三天，母亲呕吐减少，疼痛减轻，精神好转，甚至能吃下东西了。叶明以为奇迹来了。两周后，症状卷土重来，病情再度恶化，不久，母亲在家中离世。

" 这个药确实帮我母亲延长了至少 20 天的生命，也减轻了很多痛苦。可那是原料药，不是正规药品。精度不够，工艺粗糙，而且用药时母亲已经多脏器功能衰竭、幽门梗阻，药物根本吸收不了。" 叶明遗憾道，" 太晚了。"

在中国，像叶明母亲这样求药无门的危重症患者，还有成千上万。常规治疗无效后，他们被挡在临床试验门外，又被卡在同情用药制度的缝隙里，不得不在绝望中摸索一条又一条灰色而危险的野路子。

赵宏每天都会遇到这样的病人。

他是中国医学科学院肿瘤医院的主任医师，专攻肝癌、胰腺癌、胆管癌，这些癌种恶性程度极高，预后极差。常规治疗失败后，二线治疗有效率不到 10%，中位无进展生存期只有三四个月。正在临床试验阶段、尚未上市的新药，成了这些患者最后的希望。

作为国内顶尖肿瘤医院的医生，赵宏手头有各种新药临床试验项目。每天都有病人慕名而来，能如愿的却是极少数。" 一上午门诊五六十个病人，只有大概五六个病人可以考虑录临床研究，最后能录进去的可能也就两三个。"

据赵宏解释，临床试验的入组标准极其严苛。为了控制变量，得到 " 干净 " 的数据以证明药物在特定人群中的有效性，药企和科研机构需要 " 完美病人 " ——年龄合适，没有严重合并症，身体状况良好，没接受过太多既往治疗。

但在真实的肿瘤世界里，更多的是 " 不完美病人 "。

山东某地级市三甲医院呼吸科主治医生张欣，经常面对这种无力感。" 在我们这样的地市医院，临床试验项目很少，大部分被省级或区域性领头三甲医院垄断了。患者想入组，只能自己去大中心挂号、排队。" 她发现，很多肺癌患者经过一二线治疗失败，身体已经千疮百孔，PS 评分（身体状况评分）很差，根本达不到临床试验的门槛。

身处辽宁抚顺的乳腺癌晚期患者王丽，正被困在这样的局面里。自从 2025 年 1 月发现乳房肿块后，她尝试了化疗和靶向药曲妥珠单抗治疗。" 效果还可以，但心脏受不了，心跳快到 150 次 / 分钟，还绞痛。" 副反应严重，她只能停药。

她很早就听说过临床试验。" 有个癌症晚期转移的同学进过组，用完新药效果特别好。" 她也想去试。在网上找人帮忙联系了沈阳某三甲医院的教授，对方看完片子说可以入。她挺高兴，没想到等待期间得了感冒，被排除了。

之后，她再也没摸到临床试验的门。" 普通医生不管入组的事，主任的号一两个月挂不上。" 半年内，她找了不下 20 个医药代表，对方刚开始满口答应，最后要么说名额满了，要么推荐些毫无科学依据的 " 野鸡项目 "。她还遇到过推销 17000 元一盒来历不明 " 进口药 " 的骗子。" 说实话，我现在很着急。我是晚期，时间不多。48 岁，孩子还小，我想活下去。"

这样的绝望，叶明也体会过。二、三代靶向药都无效之后，他带着母亲在北京大学肿瘤医院边上租了房子，开始筛临床试验，想试试新药。筛了一两个月，没有一个组合适。" 她太晚期了，又有免疫副反应的病史，很多新药含有免疫成分，他们不敢收。" 最后只能陪着母亲回家。

遇到这样 " 无药可用 " 又入不了组的病人时，赵宏能做的实在有限。" 有的病人当场就哭了，家属陪着哭，问我：‘医生，难道我们就只能等死吗？’我也没什么好办法，只能说看看后面还有没有其他研究项目。"

相比于求药无门的绝望，对一些血液肿瘤患者来说，眼看着曾经能走通的路被突然堵死，或许是另一种残忍。

顾洪飞是患者组织 " 淋巴瘤之家 " 的创始人。2010 年他确诊霍奇金淋巴瘤并通过治疗康复后，从一个 400 多人的 QQ 群起步，把患者组织做到了注册用户超过 16 万。这些年，他印象最深的是两类病人：紧急危重症和复发难治患者；而这些患者打听最多的治疗方式，是 " 同情 CAR-T"。

CAR-T 是一种免疫细胞疗法，对一些复发难治的淋巴瘤和白血病亚型有 " 奇效 "。目前国内已有 6 款 CAR-T 产品上市，部分产品和适应症的患者 10 年生存率可以超过 50%。但 CAR-T 定价普遍在 100 万到 130 万元之间，且未纳入医保，普通家庭根本无力承担。

据顾洪飞介绍，此前国内许多顶尖血液病中心通过研究者发起的临床研究（IIT），患者以十几万元的费用就可以获得 " 同情 CAR-T" 治疗。而这样的治疗挽救了大量危重、复发、难治患者的生命。

顾洪飞表示，2026 年 5 月 1 日，国务院颁发的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（"818 号令 "）正式实施。出于对细胞基因治疗安全和规范的考量，以往宽松的同情用药通道迎来严格管控。多数医院出于合规考量，不再轻易开展此类项目。患者想尝试非商业 CAR-T 疗法，只能参加正规备案的临床试验。

" 同情 CAR-T" 的中断，让一批 " 夹在中间 " 的患者陷入绝境。

在儿童白血病病友社群 " 暖白儿童 " 里，就有一批复发难治等待 CAR-T 治疗的患者。今年 2 月，华阳 9 岁的儿子确诊 T 淋巴母细胞白血病。五个疗程化疗下来，他的微小残留病灶（MRD）指标一直卡在 0.4%，无法清零。这是一个评估白血病治疗效果的关键指标：MRD 越低，骨髓移植后复发风险越低；降到 0.01% 以下才算完全缓解，符合移植标准。

" 肿瘤细胞没有被彻底清除。如果 MRD 没转阴就强行移植，医生说基本就是 100% 复发。" 华阳做过 10 年神经外科医生，他比一般家长更明白，" 化疗这条路，基本走到头了。"

他查过资料，也问了同行，" 像这种情况最适合的就是 CAR-T。" 但不幸的是，儿子所患白血病对应的 CD7 靶点 CAR-T 产品还未上市，仍处于临床试验阶段。

华阳听说，以前类似患儿可以通过 " 同情 CAR-T" 清除残留、桥接移植，现在这条路走不通了。而正规的 CD7 CAR-T 临床试验，" 要求 MRD 必须大于 5% 或骨髓不缓解才能入组。我们这种残留 0.4 但没到复发标准的情况，刚好卡在中间。孩子身体能撑多久？我不知道。"

刘方 12 岁的女儿同样被 CD7 靶点 CAR-T 试验要求困住。今年春节，女儿确诊 T 淋巴母细胞淋巴瘤，三个月化疗后复发。" 医生说已经耐药了，预后很差。如果能通过 CAR-T 实现完全缓解，再桥接移植，长期存活概率会大幅提升。"

但由于此前化疗引发了脑血栓、脑出血，所有正规临床试验都把女儿拒之门外。刘方说，他们了解同情 CAR-T 治疗的风险，但比起强行移植后 "100% 复发 "，宁愿选前者。

" 这不是选择题。一个是可能活，一个是肯定活不了。临床试验是免费的，我们用不上。我只想要一个合法的机会，哪怕自费，哪怕签免责协议，能不能有一个审批通道？给孩子一个机会？"

当患者求药无门时，一个自然的疑问是：那些手里握着新药的药企，为什么不愿意把药给这些走投无路的人？

" 不是药企冷血，是制度没有兜底。在没有明确法律框架的情况下，谁也不敢贸然把未上市的药拿出去用。" 国内某头部药企工作人员李彬坦言。

2017 年，当时的国家食品药品监督管理总局发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》，对适用对象、申请审批程序都做了详细规定。2019 年修订的《药品管理法》第二十三条，也确立了同情用药的上位法框架。整整九年过去，这份征求意见稿始终没有变成正式文件。

在李彬看来，对于药企而言，同情用药面临两大难题。

首先是责任风险。正规临床试验入组的患者，有完整的保险保障：治疗费、不良反应治疗费，甚至死亡赔偿，都由申办方和保险公司承担。但同情用药的患者往往处于疾病晚期、多合并症，一旦发生严重不良事件甚至死亡，责任算谁的？

赵宏跟药企聊过，对方的顾虑很现实。" 不能排除这种情况——申请的时候患者说‘所有后果我都愿意承担’，真出了不良后果，反过来起诉公司。一旦引发媒体关注，对新药临床研究推进和上市审评都会有不良影响。" 赵宏认为，药企想做好事，但不太敢做好事。

其次是成本与收费的悖论。征求意见稿明确规定试验用药不许收费。李彬觉得这条规定是把双刃剑。" 完全没有经济回报，还要承担风险，企业参与的动力从哪来？" 他查过美国 FDA 的法规，允许企业收取同情用药的相关成本费用，至少能把成本收回来。但在国内，如果允许收费，企业又担心暴露真实成本，影响未来的商业化竞争。

除了风险和成本，制度落地还有更具体的堵点。赵宏举例道：" 比如，病人的分级管理：病情危重到什么程度可以申请？谁来决定？哪一级医疗机构有权利？伦理委员会定在三甲医院还是定在县级医院？药品使用后的不良反应怎么报？疗效怎么评估？" 赵宏认为，这些细则都需要明确。落地之后，从药企到医生到患者，才有了法律保障。

据赵宏介绍，药品研发有 " 三个 10" 的说法—— 10% 的成功率，10 亿美金投入，10 年时间。在这漫长的周期里，患者等不起。

同情用药制度缺位的直接后果，是催生了庞大而危险的灰色产业链。赵宏在调研中发现，从早期的印度仿制药，到后来的地下原料药，甚至还有黑中介拿淀粉装胶囊冒充药品。患者为了活命，只能拿自己的身体去试错。

比如，今年一款名为 Daraxonrasib（研发代号 RMC-6236）的胰腺癌新药，成为无数患者的 " 救星 "。素有 " 癌王 " 之称的胰腺癌，迎来了治疗突破：其 III 期临床数据显示，该药能让患者生存期几乎翻倍，死亡风险降低 60%。

不过，此药尚未正式上市，美国患者可以通过同情用药渠道申请。在国内社交媒体上，已有部分药商声称可以 " 搞到此药 "。《锋面》记者以患者家属身份咨询其中一位，对方表示可以代为申请美国同情用药，药费十几万人民币 / 月，另收 3000 元服务费。

更 " 实惠 " 的方案是，他推荐记者使用 " 北京某生物原料实验室 " 生产的国产原料药，" 纯度 99.6%，患者吃一个月指标都下降 "，月均药费 3.4 万元，并给记者展示了一张患者用药后 " 效果良好 " 的证明报告。

" 使用‘原料药’事实上已经涉嫌违法了，原则上我们医生当然不鼓励，但当一个病人没有其他选择的时候，你劝不住。" 赵宏说。

今年全国两会期间，身为全国政协委员的赵宏提交了一份关于加快完善拓展性同情用药制度的提案。目前，这份提案已进入全国政协的重点提案序列。

在赵宏的设想中，中国的同情用药制度应该有自己的特色，最好是在已有该新药临床试验的中心来执行。" 医生用过这个药，知道有没有输液反应、需不需要预处理，患者放心，药企也放心。"

今年全国两会期间，身为全国政协委员的赵宏提交了一份关于加快完善拓展性同情用药制度的提案

" 拓展性同情用药不仅造福患者，也能助力企业研发。" 赵宏强调，对于那些被临床试验排除在外的晚期患者，他们的最佳治疗方案是什么？医生想知道，药企也想知道。如果同情用药制度能覆盖这部分病人，收集真实世界数据，对药物未来的临床应用会有更全面的认识，同时实现 " 救急一人 " 与 " 造福万人 " 的双赢。

但制度的落地需要各方协同。作为企业方，李彬也期待一份具有中国特色的细则出台。他建议允许企业按成本的一定比例收费，政府同时给予税收优惠和财政补贴。" 明确各方责任、明确费用分担、明确风险处置。有了这些，药企才敢参与。"

在制度之外，顾洪飞认为，还有一个群体的呼声不应被忽视——那些在灰色地带挣扎自救的患者和家属。

他特别强调，同情用药的审批流程必须考虑病人的急迫性。走到最后一线的病人，生命窗口往往极短。" 如果让他们等层层审批、等敲章、等一个月才开一次的伦理委员会审议，等到的时候，命也没了。流程应该为生命让路。" 在危重症面前，时间不是成本，时间是生命本身。

他希望有一天，申请同情用药的流程能够真正清晰、可及，让病人觉得 " 这个药是我需要的 "，而且我知道怎么申请，也有信心走完流程；多中心能够铺开，让患者就近申请，不用拖着重病的身体千里迢迢跑到北上广。

" 同情用药制度，本质上不是在赋予患者某种特权，而是给那些走到悬崖边上的人，一个合法抓住绳索的机会。" 赵宏说。