近日，" 中美瑞康 " 微信公众号发布消息，称公司自主研发的 FUS 基因靶向小干扰 RNA（siRNA）疗法 RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan   Drug   Designation,ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称 " 渐冻症 "。

图片来源：" 中美瑞康 " 微信公众号截图

资料显示，RAG-21 是一种专门针对 FUS 基因突变的 siRNA 疗法，可有效降低 FUS 蛋白的水平，靶向运动神经元退化的根源。该药物通过 RNA 干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低 FUS 蛋白水平而减轻 FUS 蛋白的错误定位和异常聚集。临床前研究显示，RAG-21 具有显著的敲低效果和良好的安全性。

《每日经济新闻》记者获悉，这是中美瑞康与渐冻症抗争者蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前的第一款药物是针对 SOD1 基因的 RAG-17，拟用于治疗由超氧化物歧化酶 1（SOD1）基因突变引起的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），已于今年 5 月获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可。

每日经济新闻