又一 " 全球首款 " 罕见病新药在中国获批。

3 月 31 日，比利时药企优时比（UCB）宣布自研生物制剂——罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革，Rystiggo）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

资料显示，重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍的罕见疾病，在中国的年发病率为 0.68/10 万，85% 为全身型重症肌无力，其中 AChR 阳性和 MuSK 阳性为两种主要亚型，占比分别约为 85% 和 8%。

其中，MuSK 阳性患者 30 岁和 50 岁左右呈现发病双峰，往往临床表现更重，存在更高的危急重症风险，但该群体缺乏正式获批的靶向治疗药物。实际上，在 Rystiggo 于 2023 年在美国获批前，全身型重症肌无力患者有 4 种不同的治疗方法，均仅用于治疗抗 AChR 阳性的患者。

作为全球首个且唯一同时覆盖 AChR 阳性和 MuSK 阳性 gMG 的新生儿 Fc 受体（FcRn）拮抗剂，优迪革在中国获批，突破了国内 MuSK 阳性患者长期缺乏有效治疗手段的困境。

不过，罕见病药物的定价普遍昂贵。根据优时比官网，Rystiggo 在美国每毫升定价超过 3000 美元。不过，符合条件的商业保险患者可以获得自付费用帮助；符合患者援助计划条件的患者可以免费接受 Rystiggo 长达 12 个月的治疗。

每日经济新闻