财联社-深度 03-31
礼来药物取得积极临床结果,有望降低罹患遗传性心血管疾病风险
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财联社 3 月 31 日讯(编辑 赵昊)当地时间 3 月 30 日,美国礼来公司在官网宣布,其小干扰 RNA(siRNA)疗法 lepodisiran 在Ⅱ期临床研究中取得了积极的数据结果。

新闻稿称,在这项名为 "ALPACA" 的Ⅱ期研究中,最高剂量(400 毫克)的 lepodisiran 在 60 至 180 天内平均将受试者的脂蛋白 a 水平降低了 93.9%,达到了主要终点,16 毫克和 96 毫克剂量则分别降低了 40.8% 和 75.2%。

据美国心脏协会介绍,脂蛋白 a(Lp ( a ) )水平偏高会导致斑块积聚,从而使动脉狭窄、血流减少,是心脏病的常见风险因素。脂蛋白 a 水平主要是遗传而来,改变生活方式也很难降低,全球约有五分之一的人受此影响。

而礼来的数据显示,其实验性药物 lepodisiran 可以大幅降低脂蛋白 a 水平,进而有望减少患者罹患心血管疾病的风险。

次要重点结果显示,接受两次 400 毫克剂量的受试者,在第 30 至 360 天期间平均将脂蛋白 a 水平降低了 94.8%,第 360 天(约 1 年)时较基线低 91.0%,第 540 天(约 1.5 年)时仍比基线低 74.2%。

lepodisiran 还降低了载脂蛋白 B ( apoB ) 水平,最高剂量(400 毫克)分别在第 60 天和第 180 天显示 apoB 较基线降低 14.1% 和 13.7%,第 180 天的第二剂 400mg 给药令这些降低效果维持至第 540 天。

克利夫兰医院心脏、血管和胸科研究所首席学术官 Steven Nissen 在礼来新闻稿中写道," 全球有近四分之一的人口脂蛋白 a 水平较高,这使他们罹患心脏病、中风等心血管事件的风险显著增加。"

" 不幸的是,目前还没有专门针对这种遗传风险因素的降胆固醇(脂蛋白 a)疗法获得批准,而饮食和运动等生活方式的改变也无法带来有意义的降低。"

Nissen 补充称,礼来药物的试验结果令人鼓舞,像 lepodisiran 这样的 siRNA 方法有望通过长期服用带来持久的益处。

礼来高管 Ruth Gimeno 称,降低高脂蛋白 a 水平患者的遗传性心血管风险长期以来一直是一个尚未得到满足的迫切需求," 这些试验结果为长期、持久的治疗方案带来了希望。"

除了礼来,全球其他医药巨头也都在开发降低脂蛋白 a 水平的疗法。

上周,恒瑞医药将脂蛋白 a 口服小分子项目在大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利有偿许可给默沙东。

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