本文来源：时代财经

又有罕见病新药在中国获批。3 月 31 日，比利时药企优时比（UCB）宣布自研生物制剂——罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革，Rystiggo）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

官网显示，这是全球首个且唯一同时覆盖 AChR 阳性和 MuSK 阳性 gMG 的新生儿 Fc 受体（FcRn）拮抗剂。

公开资料显示，重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍的罕见疾病，在中国的年发病率为 0.68/10 万，85% 为全身型重症肌无力，其中 AChR 阳性和 MuSK 阳性为两种主要亚型，占比分别约为 85% 和 8%。

其中，MuSK 阳性患者 30 岁和 50 岁左右呈现发病双峰，往往临床表现更重，存在更高的危急重症风险，但该群体缺乏正式获批的靶向治疗药物。（时代财经 文若楠）