甲状腺相关眼病以眼周炎症、眶部组织重塑为主要特征，常伴发于自身免疫性甲状腺疾病，使患者的身心备受打击。对于此类疾病，替妥尤单抗作为一种可抑制胰岛素样生长因子 1 受体（IGF-1R）的人源单克隆抗体，已成为该领域的新兴靶向治疗药物。

2025 年 3 月，由信达生物研发的国产替妥尤单抗 N01 注射液正式获批上市，为国内甲状腺相关眼病患者带来新的治疗方案。在此背景下，就甲状腺相关眼病的发病机制、替妥尤单抗的作用机制与适用人群等进行探讨。

替妥尤单抗治疗甲状腺眼病的多机制探索

甲状腺相关眼病与甲状腺疾病密切相关，位居成人眼眶疾病发病率首位。从发病机制上看，甲状腺相关眼病的主要致病机制为关键致病靶细胞成纤维细胞表面高表达 IGF-1R 和促甲状腺素受体（TSHR），协同促进成纤维细胞增殖和脂肪化，从而促使甲状腺眼病发生发展。

而替妥尤单抗的作用机制包括 :

阻断 TSHR 与 IGF-1R 复合体信号通路，抑制眼眶成纤维细胞（OFs）产生透明质酸，从而减少眼外肌、眼眶脂肪体积；

抑制免疫反应 : 抑制 CD34+ T 细胞表达 CD80、CD86、主要组织相容复合体Ⅱ（MHC Ⅱ）以及细胞程序性死亡 - 配体 1（PD-L1）等共刺激分子，阻止 T 淋巴细胞的激活；

抗炎作用：降低 IGF-1R 和 TSH 依赖的磷酸化 AKT 水平，抑制 TSH 诱导 OFs 表达白介素 6（IL-6）和白介素 8（IL-8），此外还间接抑制 T 淋巴细胞、B 淋巴细胞释放干扰素（IFN）-γ、TNF-α 等促炎因子。

当前，替妥尤单抗是唯一具备甲状腺眼病适应证的药物。与其他药物一样，替妥尤单抗也可能引起不良反应。常见的不良反应包括月经不调、高尿血酸症、体重降低、肌痉挛等。存在特定禁忌症（如对替妥尤单抗或其中任何辅料过敏者禁用）。具体用药需由医生严格评估患者个体情况，权衡获益与风险后决定。《甲状腺眼病的生物制剂治疗专家共识》明确指出，对于以下甲状腺眼病患者，可优先选择替妥尤单抗：

1）合并突眼和复视的中重度活动期甲状腺眼病患者；

2）对常规治疗方案疗效不佳，尤其是糖皮质激素耐药或抵抗的甲状腺眼病患者；

3）伴有视神经病变的甲状腺眼病患者；

4）超过 9 个月的长病程甲状腺眼病患者。

靶向新生，助力甲状腺眼病诊疗水平提升

2025 年 3 月，替妥尤单抗 N01 注射液获得国家药品监督管理局批准用于治疗甲状腺眼病，成为中国首个、全球第二款获批甲状腺眼病适应证的药物。在保证疗效与安全性的基础上，信达生物研发的替妥尤单抗 N01 注射液治疗费用降低，提高了药物的可及性，

在此背景下，若想更好地提升甲状腺眼病的治疗效果，可从以下几个方面着力：首先，应加强对相关药物的培训，使广大临床医生深入了解其作用机制、适用人群、使用方法及注意事项等，确保该药物能够合理、规范地应用于临床实践。其次，要进一步强化多学科协作（MDT）模式。甲状腺眼病涉及内分泌科、眼科、影像科、核医学科等多个学科，通过各学科专家共同会诊，能够为患者提供更加全面、精准的个体化治疗方案。最后，应建立规范化诊疗中心，能够整合区域内的医疗资源，制定统一、规范的诊疗流程和标准。通过规范化的管理，一方面有助于提高诊疗效率，减少漏诊、误诊及过度治疗的风险；另一方面，有助于开展临床研究和数据收集，为进一步优化治疗方案、提高治疗水平积累经验和数据支持。

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