钛媒体 App 8 月 26 日消息，正序生物（上海）宣布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对镰刀型细胞贫血病（SCD）的碱基编辑药物 CS-101 注射液的研究者发起的临床研究（IIT，Investigator Initiated Trial）成功治愈首位患者，患者在治疗后胎儿血红蛋白（HbF）水平显著且持续上升，镰状血红蛋白（HbS）水平显著且持续降低，治疗后 6 个月起 HbF 与 HbS 比例稳定在 6.5:3.5，总血红蛋白浓度稳定至 120 g/L 以上，治疗后 6 个月中没有出现血管闭塞危象（VOCs，vaso-occlusive crises），已回归到正常生活中。这是中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血病的成功案例。（广角观察）