由南开大学化学学院教授、药物化学生物学全国重点实验室 PI（项目负责人）陈悦团队原创、天津尚德药缘科技股份有限公司共同开发的新药 ACT001，在全球多中心启动临床试验，标志着该药物在儿童脑瘤治疗领域的国际化探索进入新阶段。

据了解，该试验属于儿科神经肿瘤学领域的领先联盟之一 CONNECT（神经肿瘤学临床试验协作网络）的全球儿童脑瘤联盟项目，用于治疗儿童弥漫性中线胶质瘤。首批患者已于美国多家医院入组。ACT001 是一种口服小分子药物，能与放化疗及免疫治疗产生协同作用，目前已获得孤儿药资格、儿童罕见病资格、快速通道等 5 项欧美发达国家重要资质认定，2025 年，ACT001 被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种，并已进入临床三期试验阶段。相关患者可申请加入，以满足其治疗需求。

天津尚德药缘科技股份有限公司继入选 " 国家级专精特新重点小巨人 " 和 " 京津冀国家技术创新中心颠覆性技术库 "，获得 "2025 年度全国颠覆性技术大赛优秀奖 ""2025 年京津冀国家技术创新中心天津中心建设专项 " 及 "2025 年天津市生物医药科技重大专项 " 后，海外临床试验又有新的起点。" 我们刚刚与合肥亿帆生物制药有限公司签订了一系列独家协议，亿帆制药将支付 1 亿元人民币的首付款，并作为基石投资者出资 1 亿元，以及 2 位数分级的净销售额分成。双方也将在我国等东亚地区、东南亚地区就治疗小细胞肺癌脑转移方面进行商业化合作，为更多患者造福。" 天津尚德药缘科技股份有限公司联合创始人、首席运营官郝曼淋介绍说。（记者 姜凝 孟若冰）