甲状腺眼病（TED）是成人最常见的眼眶疾病，由自身免疫系统异常攻击眼眶组织所致。患者常出现眼球突出、复视、视力下降等症状，不仅影响视觉功能，更对容貌和生活质量造成巨大打击。长期以来，临床治疗面临 " 活动期效果有限、静止期手术困难 " 的尴尬局面，传统疗法如糖皮质激素冲击、放疗等难以从根本上解决眼球突出的核心问题，而手术治疗则面临 " 看不清、定不准 " 的技术难题。

近年来，随着对疾病机制的深入探索，IGF-1R 等靶向通路被发现为 TED 治疗的关键突破口。其中，替妥尤单抗 N01 作为中国首款自主研发的重组抗 IGF-1R 抗体，通过精准阻断相关信号通路，实现了眼球突出的根本性回退，在疗效和安全性上均展现出显著优势。临床研究数据显示，该药物突眼应答率达 85.8%，突眼回退较基线下降 2.85mm，眼部综合有效率达 94.2%，为中重度活动性甲状腺眼病患者提供了全新的治疗选择。

2025 年 3 月，替妥尤单抗 N01 注射液在中国正式获批上市，填补了国内 TED 靶向治疗的空白。更为重要的是，2026 年该药成功纳入国家医保目录，患者自付约 2 万元即可完成全程治疗，价格仅为美国原研同类药物的十五分之一。这一举措使 "甲状腺眼病医保药物" 从概念走向现实，真正实现了从 " 高价药 " 到 " 平价药 " 的转变。

对于患者最为困扰的眼球突出症状，替妥尤单抗 N01 的临床汇总分析结果进一步验证了其稳定疗效。在纳入 104 例受试者的 II/III 期临床研究中，第 24 周研究眼眼球突出应答率达 81.9%，显著高于安慰剂组的 3.8%；眼球突出度较基线改变为 −2.99mm，改善效果明确。这些数据为临床医生和患者选择治疗方案提供了有力依据，也使 "眼球突出医保药物" 这一关键词有了扎实的临床证据支撑。

范先群院士指出，替妥尤单抗 N01 的研发与医保纳入，是中国医药创新的一个缩影。它既借鉴了国际前沿的靶点研究思路，又立足本土患者需求，在结构优化上消除了抗体依赖的相关毒性，实现了 " 疗效、安全、可及性 " 的三重目标。随着甲状腺眼病医保药物政策的落地，更多患者能够在规范化管理下获得安全、有效、负担得起的治疗。

展望未来，TED 治疗将向多靶点药物研发与精准手术联合应用的方向发展。而在当下，替妥尤单抗 N01 的临床应用经验和真实世界数据仍在不断积累，将为这一疾病的治疗体系完善提供持续支持。对于广大受眼球突出、复视等症状困扰的甲状腺眼病患者而言，一个 " 有药可用、有保可依 " 的时代已经到来。