氨基观察 8小时前
制药界Space X登场,AI制药集齐“三小龙”
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文 | 氨基观察

AI 时代来临,所有行业似乎都被按下了快进键。制药领域如此,AI 制药企业本身更是这样。

刚刚通过聆讯、叩响港交所大门的剂泰科技,又是这场时代变革的一个鲜活样本。

仅用时六年,剂泰已完成从初创实验室到 IPO 企业的关键一跃。关键的是,这并非资本催熟的空中楼阁,而是扎根于技术落地中。

在管线产品方面,剂泰科技拥有超过 10 款管线,进展最快的 MTS-004 已顺利完成三期临床实证;同时,基于其平台化生态,已与全球超 30 家药企、机构结成 " 技术朋友圈 "。

这种 " 自研管线 + 平台服务 " 的双轮驱动,也使其商业化路径清晰可见。看起来,剂泰科技会成为观察 AI 重塑制药工业的一个新叙事。

/ 01 /全球 AI 药物递送第一股,做制药界 Space X

剂泰科技的 " 新 ",在于其底层逻辑的不同。

AI 制药的本质,是将药物研发从 " 试错驱动 " 转向 " 理性设计 ",大幅缩短研发周期、降低研发成本、提升研发成功率。剂泰科技初衷如此,这也是其与英矽智能、晶泰科技被业内公认为国内 AI 制药 " 三小龙 " 的根本原因。

但事实上,从底层逻辑来看,剂泰科技属于 " 新物种 "。其瞄准的,是药物递送逻辑的重构。

站在全球创新药进化史的角度,这一选择并不难理解。

当前,创新药从小分子进化到生物药、mRNA、siRNA、基因编辑、细胞治疗等百花齐放的新时代,对递送技术的要求也越来越高。在生物药领域,递送体系直接决定药物的稳定性与成药性;而对于 mRNA、siRNA、基因编辑等疗法来说,递送技术决定药物能否落地、能否精准靶向、能否成功成药的核心瓶颈。

正如剂泰科技联合创始人兼 CEO 赖才达博士所判断的那样,未来创新药真正的瓶颈不在分子设计,而在递送。他用 " 火箭与卫星 " 的比喻阐述核心逻辑——药物是卫星,递送是火箭,火箭不过关,再好的药物也无法成药。

反过来说,一旦递送技术实现突破、助力药物成药,其价值也将十分巨大。市值超 400 亿美元的 Alnylam,其崛起本身就是一个借助递送系统 " 逆天改命 " 的故事。该公司将 RNA 干扰(siRNA)疗法从依赖笨重、有毒的递送系统,升级为如今定义现代 RNA 药物的 " 优雅 " 糖基化(GalNAc)偶联递送体系,并揭示了其实现超长效治疗的独特机制,最终持续收获商业成功。

当然,当前各类药物的递送技术仍面临诸多挑战,比如递送精准度不足、适用场景有限等。因此,突破递送瓶颈成为行业破局的关键方向,这也是剂泰科技发力点所在。

从目标出发,剂泰科技已成功打造了全球首个人工智能驱动的纳米递送平台 NanoForge。

NanoForge 拥有四大组件,分别是 " 基础干湿实验数据层一体化干湿实验室基础设施、数据库层 METiS 可电离脂质库、模型层 METiS 人工智能基础模型、应用层 METiS 智能体 "。具体而言:

基础干湿实验数据层作为 " 数据生产底座 ",打通干湿实验流程,实现数据实时同步与可追溯,为闭环提供高质量原始数据。

数据库层 METiS 可电离脂质库是 " 数据储备核心 ",作为全球超大规模 LNP 脂质库,持续汇聚实验数据,为模型训练与智能研发提供核心数据支撑。

模型层 METiS 人工智能基础模型为 " 核心决策大脑 ",依托多算法精准预测分子性能,并通过实验结果持续迭代优化。

应用层 METiS 智能体是执行终端,依据预测开展定向实验验证,并将结果实时回传数据库与模型。

这一闭环的核心价值,是彻底打破了传统纳米递送研发 " 试错驱动 " 的模式,实现了 " 理性设计 + 闭环迭代 " 的研发范式:

一方面,通过模型精准预测,大幅减少无效实验,拓展了脂质分子、纳米制剂的发现范围,打破了传统研发的局限;

另一方面,通过数据实时反馈和模型持续学习,不断提升研发精准度,将原本需要 1-2 年的临床前递送系统研发周期,缩短至 3 个月以内,未来仍会更快。

在 NanoForge 的基础上,剂泰科技成功推出三大核心解决方案:AiLNP(AI 核酸递送系统设计平台)、AiRNA(AI mRNA 序列设计平台)、AiTEM(AI 小分子制剂设计平台),不仅能为小分子药物提供精准递送新路径,更能赋能核酸药、基因治疗等 " 第三次药物革命 " 相关领域,有望在全球生物医药产业迭代中占据关键的基础设施位置。

实践来看,公司进展颇为顺利。目前,剂泰科技可实现 8 大器官或组织的精准靶向递送,形成 " 同行能做的更优、同行未及的可突破 " 的核心壁垒。

做更优层面,其肝脏靶向 LNP 递送效率超行业基准 20 倍,体内递送优势显著;

破边界方面,剂泰科技攻克肝外递送难题,实现肺部、肌肉、心脏、肿瘤组织的深层递送,并精准靶向脾脏、淋巴结等免疫系统,为更多新疗法打开空间。

如果从公司的发展野心来看,当前成果仅仅是序幕,未来其将持续迭代优化并拓展 AiLNP 及 AiRNA 两大核心平台,全力突破纳米材料靶向递送的现有边界。

虽然最终结果如何还不得而知,但关键领域的卡位,加上立足技术、放眼全球的创新野心与突破精神,仍让剂泰科技被业界誉为 " 制药界的 Space X"。

/ 02 /快速实证,理想照进现实

经历几年的风口与泡沫洗礼,市场清楚认识到,AI 制药从不缺宏大叙事,最稀缺的是可落地、可验证、可商业化的结果。剂泰科技之所以成为独特样本的另一核心逻辑,是用极短时间完成技术闭环,打破 " 停留在实验室 " 的质疑。

其一,公司成立仅 6 年,拥有超过 10 种管线产品,其中包括数种处于发现阶段的候选产品、4 种临床前候选产品、3 种临床阶段产品、1 种 pre-NDA 产品及 2 种动物保健产品,不仅数量丰富,并且横跨多领域、多靶向器官及多药物形态。专利层面布局更多,截止 2026 年 4 月 17 日公司已备案专利申请共计 217 项,获授专利 52 项。

上述成果验证了其底层技术平台的成熟度与可行性,更体现出平台对新型药物形态(New Modality)的高效赋能能力,同时预示了未来的潜力。毕竟,其落子的不管是 CNS 还是代谢、肿瘤、自免,都是创新药价值最高的领域。

其二,核心技术已获得临床与学术双重验证,平台价值充分兑现。

公司进展最快的核心管线 MTS ‑ 004 已顺利达到 III 期临床主要终点,是中国首个完成 III 期临床试验的 AI 赋能制剂创新药,从临床层面直接验证了技术平台的可行性与产业化转化能力。

该项目从立项到完成 III 期临床试验仅用时 38 个月,大幅短于传统药物十年左右的研发周期,鲜明体现出 AI 制药在研发效率与成功率上的显著优势。同时,MTS ‑ 004 针对 PBA(假性延髓情绪失控),目前国内尚无获批治疗药物,具有明显的先发优势,有望填补国内 PBA 药物治疗的空白。

除了临床标杆 MTS-004,公司学术成果同样突出。MTS ‑ 105 作为肝靶向递送 TCE 实体瘤疗法,在体内高效表达、安全性、强效抑瘤及长期免疫记忆效应上均展现出颠覆性潜力,相关成果已发表于《Nature Communications》,有望成为同类首创的 mRNA 治疗药物,可用于治疗肝癌及其他伴有肝转移的晚期实体瘤。MTS-105 目前处于 IIT 阶段并获批美国 FDA 孤儿药资格认定。

AACR 2026 上,剂泰科技还推出 MTS ‑ 108、MTS ‑ 109 两款 mRNA 编码三特异性 TCE 药物,持续领跑体内 TCE 研发赛道。

其三,成立时间不长,却拥有广泛且优质的产业合作资源。

根据招股书披露,公司目前的合作 " 朋友圈 " 呈现出数量多、维度广、金额高的三大鲜明特征。

首先,合作伙伴数量超 30 家,对于一家仅成立 6 年的创新药企而言,这样的合作规模实属难得,充分体现了行业对其技术潜力的早期认可;

其次,合作维度多元全面,已与国内外多家知名药企、顶尖科研机构建立深度绑定关系,合作范围覆盖技术联合研发、管线协同推进、成果转化落地等全链条,实现优势互补、资源联动;

最后,合作总金额已经高达数亿美元。据招股书,MTS-004 已于 2025 年 9 月对外授权,合作首付款 1 亿元人民币已到账。而 MTS-004 在 PBA 这个适应症的总里程碑达 18.45 亿元,另外还有潜在高达 1 亿元人民币的潜在适应症拓展里程碑付款。与此同时,已签的平台合作中单个靶点合约金额高达 1.09 亿美元。

这些多维度、高价值的合作资源,本质上是行业对公司底层技术实力、管线研发能力及商业化潜力的全面肯定,同时也预示了公司双轮驱动商业模式已初步得到市场验证。

财务数据体现了这一点。2025 年,公司收入是 2023 年的 11.29 倍,在保证研发强度(2023 年 -2025 年分别为 2.9 亿元、2.74 亿元、2.7 亿元)的情况下,亏损额大幅收窄,从 2023 年的 3.47 亿元降至 2025 年的 1.8 亿元,某种程度证实商业模型的有效性。

/ 03 /" 飞轮 " 提速,效率构建护城河

剂泰科技更让市场期待的一点是,其清晰的飞轮提速逻辑。

AI 制药的长期竞争力,最终取决于其 " 数据 - 算法 - 实验 " 闭环迭代的速度与质量,但这也正是行业公认的难点所在。因为 AI 在科学研究中面临的一个主要挑战,就是如何获取充足的高质量数据,以训练出有效的模型。

即便是热门的 AlphaFold 在药物研发场景中,仍受限于复合体结构数据不足,影响实际应用效果。根据《Nature》杂志 2025 年 3 月的报道,AlphaFold 面临药物数据短缺的问题,这种数据紧缺会直接影响模型性能。一些科学家表示,AlphaFold 所依赖的基础数据中缺少相关相互作用的样本,阻碍了该工具在相关场景的应用推进。

剂泰科技似乎通过闭环的方式,解决了精准度与数据孤岛的痛点。

上文提及,METiS 可电离脂质库,是剂泰科技的数据宇宙。其之所以被冠以 " 数据宇宙 " 之名,核心在于它已彻底摆脱对公开脂质结构的依赖——不仅拥有全球规模最大、种类最多元的可电离脂质库,还具备最大通量的实验递送模型,更拥有以月为单位的自主迭代周期。

依托公司研发闭环的坚实基础,这座 " 数据宇宙 " 能够源源不断地完成新数据的生成、测试与迭代,形成自我强化、持续扩容的数据生态,而非依赖外部公开数据,为公司后续技术研发与管线推进提供不竭的核心动力。

赖才达曾这样阐释剂泰的 AI 递送逻辑:通过海量数据训练 AI 模型,为不同药物分子规划最优递送路径;每一次管线推进与成功递送,都会反哺模型、让系统更精准高效。这种不断自我强化的 " 飞轮 ",正是剂泰试图构建的最深护城河。

同时,合作所带来的丰富资源与真实世界产出,也为公司后续的技术迭代升级、管线布局拓展、商业化落地推进提供了坚实的资金、技术与渠道支撑,有望进一步巩固了技术口碑与核心竞争优势的循环,为长期发展奠定了坚实基础。

事实上,公司的运营体系,也遵循这样的效率规律。高效率一直是剂泰科技的鲜明标签,例如其用于药物递送及制剂的解决方案,2020 年启动研发,2021 年便开启试点商业化,2024 年实现全面商业化落地,迭代速度远超行业平均水平。

在这一逻辑下,随着剂泰科技成功上市并获得资本市场助力,其发展节奏有望进一步加快。毕竟,资本带来的不仅是充裕资金,支撑企业实现更全面的业务扩张,同时还能在股东资源、产业协同、品牌背书等多个维度为公司发展提供多元支撑。而这些,又将会成为公司 " 飞轮 " 提速的燃料。

接下来,在理性回归的时代,剂泰科技能否凭借递送硬科技,成为全球生物医药产业变革的核心玩家,值得行业持续观察。

/ 04 /总结

无论未来走向如何,剂泰科技已然取得了令人瞩目的成功,它用实践向行业证明,科学家如何才能经营好一家优秀的创新企业?

在热点轮换、概念喧嚣的 AI 制药赛道,剂泰科技的成功远不止前瞻的战略布局,更体现在两个关键层面:

第一,坚持克制的创新。不盲目追逐风口,而是死磕递送这一行业共性痛点,聚焦真问题、拿出真结果,为 AI 制药铺就了一条更务实、更具说服力的发展路径。

第二,践行科学家创业的长期主义。赖才达带领团队始终聚焦递送硬科技,将资源集中投入到决定药物成败的核心环节,坚持 "AI 算法 + 高通量实验 + 临床验证 " 的研发闭环,把技术壁垒做深、临床验证做透、产业价值做实,助力药物研发范式的革新。

上述路径既彰显了科学家的精准判断力,也展现出企业家的战略定力:以科学家的严谨做研发,以企业家的效率推落地,让技术理想真正快速转化为临床现实。这也为更多科学家的创业,提供了一个可参考的高质量范本。

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