改写“短肠人”被输液袋困住的命运，进博会明星罕见病创新药在中国获批

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进博会上的明星展品、罕见病创新药实现“展品变商品”。今

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 <p>进博会上的明星展品、罕见病创新药实现“展品变商品”。今天，武田中国旗下消化领域创新药瑞唯抒（通用名：注射用替度格鲁肽）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于治疗短肠综合征（简称SBS）成人和1岁及以上儿童患者。这是中国首个治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，填补了短肠综合征治疗领域无长期可使用的肠康复治疗药物的空白，为中国患者提供了一种全新治疗选择。</p>
 <p>“非常感谢政府相关部门近年来鼓励创新药物的一系列举措与政策，让替度格鲁肽快速获批惠及短肠综合征患者。这款药物曾经借助进博会的溢出效应在6个月内实现了从进博首秀到博鳌先行先试患者用药‘展品变商品’的转化，就在9个月后的今天，又迎来了它的正式获批，这一加速度彰显了政府和相关部门在坚持鼓励创新、造福患者等方面所做的不懈努力和工作。”武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪表示，武田将继续加速引入更多全球创新产品，满足中国患者未尽的临床需求，让他们从高度创新的药物和变革性的疗法中获益。</p>
 <p>短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。正常成人的小肠约3-8.5米，短肠综合征患者的小肠长度往往小于2米，甚至不到1米。在肠道手术后，几乎所有短肠综合征患者都需要肠外营养支持（PN）治疗以维持和改善营养需求，尤其对于肠道适应不完全的患者，可能需要终生依赖PN。</p>
 <p>“短肠人”是超罕群体，据估算，我国成人患病率约0.73/100万，且有逐年上升的发病趋势。此前，国内短肠综合征患者群体处于“缺乏有效药物”的治疗困境，因此往往只能长期依赖PN和静脉输注支持。《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》数据显示，接受PN治疗的患者年平均输注191天，未成年患者年平均输注257天。此外，短肠综合征临床管理涉及大量的直接和间接经济成本，患者面临极大的经济负担。</p>
 <p>肠康复创新药替度格鲁肽是全球目前唯一获批的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物。上海交通大学医学院附属新华医院小儿外科蔡威教授表示：“很高兴看到替度格鲁肽获批，这为我们医生和患者提供了新的‘治疗武器’，也将重新定义肠康复治疗，开启短肠综合征治疗的新篇章。得益于海南博鳌乐城‘先行先试’政策，目前已经有5名患儿用上了替度格鲁肽进行治疗，这既是发挥国家政策优势惠及患者的生动体现，也是创新疗法为患者及其家庭带来新生希望与健康福祉的真实写照。作为医生，我们很期待看到未来有更多的患者能降低甚至摆脱对肠外营养的依赖，改写被‘输液袋’束缚的命运，拥有高质量的健康生活。”</p>
 <p>目前，替度格鲁肽已经准入山西省、江苏省苏州市和无锡市、甘肃省兰州市、以及河北省共五个省级或地市惠民保的海外特药目录，被保险人在海南博鳌乐城指定医疗机构用药接受治疗可申请理赔，这也将降低用药患者的经济负担。随着替度格鲁肽获批，武田方面表示，将进一步携手患者组织、公益组织等多方力量，为患者构建包括多层次保障等多元化立体帮扶体系。</p>
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  文：唐闻佳<br>
   图：本报资料图<br>
   编辑：唐闻佳<br>
   责任编辑：姜澎
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改写“短肠人”被输液袋困住的命运，进博会明星罕见病创新药在中国获批

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