近年来，中国原研药物崛起加速，以吡咯替尼为代表的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）目前已广泛应用于 HER2 阳性乳腺癌患者的治疗。吡咯替尼是中国自主研发的小分子、不可逆、泛 HER 受体的 TKI。目前经过大量的临床实践，吡咯替尼已成为乳腺癌晚期抗 HER2 一线治疗优选及二线标准治疗。

2023 年 10 月，关于吡咯替尼晚期一线治疗 HER2 阳性乳腺癌的 PHILA 研究也正式发表在 The British Medical Journal（IF=105.7）。在惠及更多晚期患者之外，吡咯替尼在早期乳腺癌中也有完整临床研究布局。吡咯替尼凭借其在乳腺癌抗 HER2 治疗中的出色表现，正在逐步改变 HER2 阳性乳腺癌从晚期到早期的治疗格局。

吡咯替尼是一个小分子的 TKI，是我们国家自主研发生产的 1.1 类新药。徐兵河院士团队发表在《英国医学杂志》上的 PHILA 研究详细结果进一步全面地总结了，HER2 阳性乳腺癌患者晚期一线应用吡咯替尼、曲妥珠单抗和单药化疗联合治疗的疗效 ¹。这项工作从治疗理念到治疗方法，再到治疗效果都是突破性的。

在治疗理念及方法上，基于徐院士对于肿瘤综合治疗的深入理解，PHILA 研究采用的 TKI 联合曲妥珠单抗和多西他赛（PyHT）的大小分子联合方案，在理论上有实质性的突破。在治疗效果上，PHILA 研究研究组中位无进展生存期（mPFS）达到 24.3 个月，首次突破 2 年，是目前 HER2 阳性乳腺癌晚期一线 III 期临床研究中 mPFS 最长的数据，登顶世界前列 ¹。在 HER2 阳性乳腺癌晚期一线治疗应用该大小分子联合方案是我们近年来在乳腺癌综合治疗中具有里程碑意义的突破。尤其是针对 ( 新 ) 辅助治疗中接受过曲妥珠单抗治疗的患者，PyHT 方案显示出了更加优异的疗效，mPFS 尚未成熟，HR 值达到了 0.23。

在使用的过程当中，我们发现吡咯替尼有两个显著特点。第一，吡咯替尼副作用可防可控，主要副作用为腹泻，且在绝大部分患者中可用药物预防或控制。同时经过一段时间治疗后，患者本身可以耐受。第二，吡咯替尼对多种转移的病灶都能够迅速地产生明显治疗效果，为医生和患者建立治疗信心。

吡咯替尼的出色疗效让我们看到了中国创新药的崛起。相信随着医疗改革的深入以及临床医生、临床研究者和新药研发者的共同努力，未来将有更多的中国创新药为患者带来新希望。