8时许,北京儿童医院药剂科与天竺综保区内企业上药科园贸易顺利完成交接。9时30分,医院为一对身患儿童软骨发育不全的双胞胎开通绿色通道,快速有序地进行各项检查,最终开出了首张伏索利肽药品处方。“我们是从山东济南开车过来的,家里的药明天就用完了,孩子在这里就诊后可以直接拿药,能够用到全球最先进的药品,真是感谢国家的好政策。”患儿父亲马先生表示。
“北京儿童医院作为国家儿童医学中心,积极响应国务院政策号召,创造了国内未上市药品进口审批和临床应用的最短时间纪录,我们后续将继续发挥自身优势,让政策惠及更多中国患儿。”北京儿童医院院长倪鑫表示。
儿童软骨发育不全又称胎儿型软骨营养障碍、软骨营养障碍性侏儒等,是一种由于软骨内骨化缺陷的先天性发育异常。今年2月5日,上药科园贸易受北京儿童医院委托,启动伏索利肽的境外紧急采购以及进口任务,于2月22日完成首批罕见病药品提前备货。“提前备货的模式大幅节省了药品洽谈和采购进口的时间,保守估算节约时间超过60天,极大提升了药品可及性。”首都机场临空经济区管委会相关负责人表示。
上药科园贸易提前备货的罕见病药品自天竺综保区发出。
近年来,首都机场临空经济区持续提升通关便利化水平,创新实施“分送集报、分类监管、一次通关、多次报关”的有效措施,建立了服务生物制品进口检验的绿色通道,园区货物进出口通关时效分别优于全国平均水平22.08小时和0.6小时,园区聚集国内外知名医药企业30余家,2023年园区医药进口贸易规模突破1000亿元。
“在天竺综保区建设国家罕见病药品保障先行区,能够有效解决我国罕见病患者用药问题,特别是境外已经上市、境内未上市的药品。我们将以提高患者用药安全性、有效性、可及性为目标,继续探索保障国内罕见病患者用药新思路。”中国罕见病联盟执行理事长李林康表示。