就在昨晚，全球瞩目的 2024 年诺贝尔生理学或医学奖重磅揭晓！Victor Ambros 博士和 Gary Ruvkun 博士因发现 microRNA 及其在转录后基因调控中的作用共同获得这一奖项。这个奖项，不仅仅是对他们个人贡献的嘉奖，更是对全球生物医学研究的巨大推动。同时，这也是 RNA 技术连续两年获得诺贝尔奖，激励着国内专注于 RNA、mRNA 等核酸药物研发的医药企业，更加笃定地探索这一尖端技术的创新应用。

前途无量的核酸药物技术

近两年来看，每到诺奖揭晓时，核酸药物技术就会成为万众瞩目的焦点。

早在去年诺奖揭晓时，mRNA 技术大放异彩，向世人证明了它在疾病预防以及治疗中发挥的不可估量的作用。从去年至今，国内外诸多医药企业的实践证明了，不仅是新冠疫苗，mRNA 技术在大单品疫苗研发、在传染病和肿瘤领域有着非常广阔的应用前景。

明星公司 Moderna 曾公开宣布将基于 mRNA 技术推出一系列 " 雄心勃勃 " 的研发计划，在未来五年内推出多达 15 种新产品，并将多达 50 种 mRNA 药物推进至临床试验阶段，其项目涉及癌症、罕见病和传染病等领域。

BioNTech 也曾宣布公司的下一步发展计划：该公司将继续贯彻研究新型癌症疗法的雄心，包括将肿瘤学产品线扩展至 20 个项目，与此同时，将启动传染病领域四种候选 mRNA 疫苗的临床试验。

今年 6 月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 Moderna 的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗，适用于 60 岁及以上的成年人。这是该公司第二个进入美国市场的产品，更是全球范围内首款针对非新冠疾病的 mRNA 疫苗。

其商业化前景同样不可小觑，Moderna 的 2024 年全年销售指引约为 40 亿美元，其中包括 RSV 疫苗的收入。

而今年获奖的 microRNA，在医学及药物研发领域同样有着广泛的应用潜力。通过对 microRNA 在细胞分化、生物发育及疾病发生发展过程中作用机理的进一步深入研究，microRNA 在肿瘤、心血管、代谢、炎症、皮肤等领域有望成为疾病检测和治疗的重要工具，为个性化医学和精准医疗的发展注入新的活力。

入局黄金赛道的中国企业

据不完全统计，国内目前已经有 10 多家入局 RNA 药物的企业，包括圣诺生物、悦康药业、恒瑞医药、石药集团等，还有 10 多家专注于 mRNA 疫苗研发，包括艾美疫苗、沃森生物等等。其中，艾美疫苗无疑在疫苗管线布局和产业化实力方面，居于行业领先地位。

据艾美疫苗 2024 年半年报披露，公司是中国最早开发 mRNA 疫苗产品的企业之一，也是国内第一批取得 mRNA 技术自主专利的疫苗企业，具有成熟的 mRNA 疫苗研发体系，已研发了数款 mRNA 候选疫苗，包括 mRNA 狂犬疫苗、mRNA RSV（呼吸道合胞病毒）疫苗、mRNA 带状疱疹疫苗。

此外，艾美还建立了完善的 mRNA 疫苗质量管理体系和符合 GMP 标准的商业化规模生产车间，在 mRNA 技术平台上生产的疫苗也已经过临床试验验证。艾美现已打通 mRNA 疫苗研发、生产等全生命周期的流程，在取得临床许可后可以迅速实现 mRNA 疫苗产品的产业化，加快疫苗产品的商业化进程。

艾美正向着这一目标一步一步加速前进。公司 mRNA RSV ( 呼吸道合胞病毒 ) 疫苗以及 mRNA 带状疱疹疫苗，已向美国食品和药品监督管理局 ( FDA 和国家药品监督管理局药品审评中心 ( CDE ) 提交了临床试验申请。中美双报，奠定了这两款产品今后进军全球市场的前景和格局。

公司研发的 mRNA 迭代狂犬疫苗，在食蟹猴、小鼠和大鼠中的临床前研究结果发表在国际权威学术期刊《npj Vaccines》，数据显示该 mRNA 狂犬疫苗仅需两针，即可提供 100% 安全有效的免疫保护。

布局未来，艾美表示将进一步持续聚焦 mRNA 平台关键技术，并在此基础上快速推进新产品的研发注册，重点关注核心疾病领域中未被满足的临床需求。

而龙头企业的努力方向，恰好与国际权威机构的预测相吻合。据 Nature Review 的综述预测，到 2035 年，全球 mRNA 预防性和治疗性药物的总市场规模有望达到 300 亿美元，其中预防性疫苗的市场规模将有望达到 120 亿至 150 亿美元；个性化肿瘤疫苗市场规模将达到 70 亿至 100 亿美元；蛋白替代疗法市场规模约 40 亿至 50 亿美元。2025 年至 2035 年期间，mRNA 疗法市场的复合增长率将达 68%。