IT 之家 8 月 14 日消息,科技媒体 notebookcheck 今天(8 月 14 日)发布博文,报道称在用于人体的首次基因编辑临床试验中,一名长期患有 1 型糖尿病的男子成功移植经过基因改造的胰岛细胞,恢复了自主胰岛素生产能力。
IT 之家援引博文介绍,该患者现年 42 岁,病史长达 37 年,此前体内胰岛素水平已无法检测。研究人员从一位 60 岁捐赠者身上提取胰岛细胞,并使用 CRISPR-Cas12b 基因编辑技术对其改造,让其能够逃避免疫系统的识别与攻击。
为实现免疫逃逸,研究团队采取双重策略:首先,敲除细胞表面的 HLA 蛋白 —— 这类分子通常作为 " 外来标记 " 触发免疫反应;其次,添加 CD47 蛋白,模拟 " 别吃我 " 信号,防止免疫细胞吞噬。
经过 17 次注射,约 8000 万个基因编辑细胞被植入患者体内,部分细胞仅完成部分编辑作为对照,结果迅速被免疫系统清除,而完全编辑的 " 低免疫原性 " 细胞则被免疫系统完全忽略。
研究期间,C 肽(C-peptide)水平持续上升,表明移植的胰岛细胞已成功整合并正常分泌胰岛素。在为期 12 周的观察期内,这些细胞稳定存活并发挥功能,患者未出现排斥反应或严重不良事件。
该技术尽管仍处于概念验证阶段,但成果首次证明,基因编辑技术可让异体细胞在不依赖免疫抑制的情况下长期存活。这一疗法若未来得以推广,有望彻底改变 1 型糖尿病的管理模式,使患者摆脱每日多次胰岛素注射和频繁血糖监测的负担。
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