钛媒体快报 11-06
全球首个APOC3基因编辑临床治疗高血脂获得成功
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钛媒体 App 11 月 6 日消息,专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的创新生物医药科技企业正序生物(上海)宣布,与安徽医科大学第一附属医院合作开展的针对高乳糜微粒血症 / 高甘油三酯血症的靶向 APOC3 的碱基编辑药物 CS-121 注射液的研究者发起的临床研究(Investigator Initiated Trial, IIT)治疗的首位患者已完成给药并顺利出院。患者患有高乳糜微粒血症,历史空腹甘油三酯(TG)水平>12.5 mmol/L,多次诱发急性胰腺炎。此次 IIT 试验为剂量爬坡试验,患者在单次最低剂量给药后三天内,空腹 TG 水平显著下降,且未发生不良反应。这是全球首次通过靶向碱基编辑 APOC3 基因治疗高血脂患者的案例。(广角观察)

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