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通用型CAR-T产品:“输液10分钟,查杀肿瘤”
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随着 CAR-T 技术的快速发展,人们对于治愈癌症的期待,也开始逐渐落地。但是,市面上常见的 CAR-T 疗法,更多的是自体型疗法——也就是说,要先从患者自身提取出 T 细胞,在实验室里将其进行 " 改装 ",再回输患者体内。整个周期一般在 3 — 4 周、价格约百万元人民币。

能否解决 CAR-T 产品的价格和时效性问题,让其更快更有效更可及,一些新锐企业带来了新希望。其中,就包括北大博士团队创立的润宁生物。

2024 年 11 月底,北京大学博士、哈佛医学院博士后周立,与同为北大博士的方华强一起创立润宁生物,并将团队落户江北新区生物医药谷,开始了通用型 CAR-T 疗法的研发和产业化布局。

" 通用型 CAR-T 不是从患者体内提取 T 细胞,而是用健康人的 T 细胞直接制备。它就像‘现货药品’一样,未来上市后,可以储存在医院随时取用。" 周立介绍," 这样既保证了药品使用的及时性,又能缩短病人的治疗周期,最关键的是价格只有原先的十分之一或更低。"

仅仅几个月时间,润宁生物就开发出首款超级隐形通用型 CAR-T 产品 RN1201,适应症为 B 细胞肿瘤、B 细胞介导的自身免疫疾病,并进入早期临床试验阶段,初步数据表明其在安全性与疗效上具有显著优势。

在多家开展早期临床试验的合作医院里,有关 RN1201 的好消息,纷纷传来。

一位弥漫大 B 细胞淋巴瘤的患者,经过多线治疗,病情反复发作。今年 4 月份,患者使用 RN1201 产品进行治疗,一个月后,患者体内 CAR-T 仍持续扩增,影像学评估是 CR(中文为 " 完全缓解 "),意味着肿瘤在现阶段被 " 打败 " 了,病情得到了控制。

还有一位 B 细胞淋巴瘤患者,在多线治疗失败后,今年 3 月进行了 RN1201 输注治疗,一个月后同样取得良好效果。

为什么 RN1201 能够如此快速作用?在看似简单的操作原理背后,还有很多了不起的突破,比如 " 隐身技术 "。

对于患者而言,通用型 CAR-T 产品的细胞来自其他健康供体,一般都会存在一个难点——被宿主免疫细胞排斥。润宁生物研发的 " 隐身技术 ",恰是补足了这方面的短板。打个比方,这就好比给 CAR-T 细胞穿上了 " 隐形衣 ",让患者自身的细胞一时间 " 识别 " 不出 " 外来者 " 身份,大家在一起顺顺利利就完成了 " 肿瘤查杀 " 任务。

除了效果好,通用型 CAR-T 产品的治疗方式也非常简便。" 我们到合作医院观察过临床治疗,使用通用型 CAR-T 产品与常规输液的操作方式一样,通过静脉注射 10 分钟左右就可完成,或许未来在门诊就能获得治疗。" 周立说。

好消息不断,团队信心也更足。如今,周立和团队伙伴们正在加快研发和临床试验的步伐,还计划将 RN1201 的适应症拓展至自身免疫病领域,同时推进其他管线产品,包括通用型产品 RN1601、RN1701 和 RN1801,全面布局差异化治疗方案。

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