罕见病是人类疾病谱中最易被忽视、却又最需协同攻坚的 " 高地 "，患者普遍面临 " 诊断难、用药难、支付难 " 三重困境。日前，由北京融促康复医学研究中心主办，复星医药承办的首届 " 罕见病创新协同诊疗论坛 " 在北京和上海同步举行。

第一届罕见病创新协同诊疗论坛 " 让希望因罕而至 - 迈向新生 " 启动仪式。

本次论坛以 " 从此，迈向新生 " 为主题，聚焦 I 型神经纤维瘤病（NF1）与朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）等罕见肿瘤领域。30 多位国内专家、研究者、临床医生、患者组织及企业力量齐聚一堂，共同探讨本土创新药物研发、诊疗模式革新与患者可及性路径，推动中国罕见病诊疗生态迈向新阶段。

" 破局与共生：打造医生、患者、企业协同诊疗模式 " 圆桌论坛。

作为论坛的焦点之一，发布复星医药自主研发的 1.1 类创新药——芦沃美替尼片（复迈宁 ®️）的临床成果与上市进展。2025 年 5 月 27 日，国家药监局批准芦沃美替尼片两项适应症上市，分别用于：2 岁及以上儿童及青少年 NF1 相关丛状神经纤维瘤（PN）；成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤。这是中国首个，也是目前唯一获批上述适应症的国产原研 MEK1/2 抑制剂，填补了相关罕见病治疗空白。芦沃美替尼作为一种高选择性 MEK 抑制剂，在 NF1 相关丛状神经纤维瘤和 LCH 的治疗中展现出突破性疗效。

复星医药全球研发中心首席医学官唐博謇博士分享。

罕见病之难，不止于 " 无药 "，更在于 " 无人识 "" 无处治 "。为此，本届论坛搭建了跨界交流的平台，提出 " 协同诊疗新生态 " 理念，推动医生、患者、企业等多方共建共享，探索从诊断、治疗到康复的完整路径。

论坛期间，来自血液科、神经内科、神经外科、儿科、整形外科等多学科专家围绕 NF1 与 LCH 的诊疗难点、前沿进展与多学科协作展开深入交流，推动诊疗标准化、规范化。

复星医药首席发展官徐润红博士分享。

作为本土医药企业，复星医药在罕见病领域持续投入，已布局包括慢性肉芽肿病、特发性肺动脉高压、NF1、LCH 等多个罕见病领域。公司通过自主研发、合作引进等多种方式，构建多元化罕见病药物管线。在公益层面，复星医药积极参与国际罕见病日科普活动，支持患者组织开展疾病教育，推动社会对罕见病的认知与接纳，同时积极探索创新支付模式，联合商业保险与公益基金，为患者提供多层次保障。

罕见病不仅是一场医学挑战，更是一场社会共治的行动。从 " 无药可医 " 到 " 有药可及 "，从 " 单打独斗 " 到 " 协同共生 "，本次论坛不仅展示了中国在罕见病领域的本土创新成果，也标志着多方协作诊疗模式的初步成型。