4 月 29 日，国内首个且目前唯一获批用于系统性治疗罕见病腱鞘巨细胞瘤 ( TGCT ) 的 1 类创新药——贝捷迈 ® ( 盐酸匹米替尼胶囊 ) 在阿里健康全网首发。该药由默克与和誉医药合作开发，是中国首个自主研发的 TGCT 系统性治疗药物，适用于手术切除可能导致功能受限或出现较严重并发症的症状性 TGCT 成年患者。每日一次口服用药，为长期依赖反复手术的 TGCT 患者提供了一种全新的系统性治疗选择。

TGCT 已被纳入国家《第二批罕见病目录》，患者以 20 至 50 岁青壮年为主，女性多于男性。这是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要发生于关节、腱鞘或滑囊，可导致受累关节出现进行性加重的肿胀、疼痛、僵硬及活动功能受限。由于早期症状与滑膜炎、骨关节炎极为相似，近半数患者可能曾被误诊。

此前，针对 TGCT 的治疗方式有限，临床上通常采取手术治疗。由于肿瘤呈浸润性生长，像树根一样扎进关节滑膜和周围软组织，手术很难彻底清除所有病灶。很多患者陷入‘手术—复发—再手术’的恶性循环，关节软骨被反复破坏，最终可能丧失关节功能，甚至需要关节置换或截肢。患者迫切需要更多能缓解症状、缩小肿瘤的治疗选择，以重回父母、伴侣、照护者等角色，不再担心疾病何时会再次掌控自己的人生。

贝捷迈 ® 的获批与首发，标志着 TGCT 治疗从 " 无药可用 " 迈入 " 每日一片 " 的靶向时代。据悉，贝捷迈 ® 是默克首款率先在中国申报、获批的创新药物，也是首个源自中国、进而惠及全球的外部创新成果。从递交到获批仅用时约 6.5 个月。

全球Ⅲ期 MANEUVER 的研究结果显示，在针对 TGCT 的系统性治疗中，贝捷迈 ® 展现了基于 RECIST v1.1 标准评估的最高客观缓解率 ( ORR ) ，并伴随临床结局的显著改善，上述结果已在 2025 年美国临床肿瘤学会年会上公布。此外，2025 年欧洲肿瘤内科学会 ( ESMO ) 大会公布的长期随访数据显示，在中位随访时间 14.3 个月时，依据 RECIST v1.1 标准评估，自研究起始即接受贝捷迈 ® 治疗患者的 ORR 持续提升至 76.2%。

此次在阿里健康首发，凸显了平台作为 " 新特药首发阵地 " 的桥梁与快车道作用，罕见病群体长期面临 " 诊断难、治疗难、用药贵 " 的困境。以 TGCT 为代表的患者，还遭遇信息孤岛、医疗资源不均、心理支持缺失、患者主体性未被激活等独特挑战。阿里健康公益联合默克、蔻德罕见病中心推出针对 TGCT 患者的公益支持项目，围绕患者构建线上 + 线下全程服务，用故事发声、用科普破局、用交流打破壁垒、用赋能培养患者领袖。