财联社 8 月 28 日讯（编辑 史正丞）如同医药行业分析师们早已预料的结果，mRNA 概念股 BioNTech 周五发布公告称，公司与罗氏合作研发的自体抗原疫苗疗法因治疗效果不显著，正式终止了一项关键临床试验。

（来源：公司官网）

受此影响，BioNTech 周五开盘后一度跌超 9%。罗氏 ADR、莫德纳、默沙东等相关概念股也承压走弱。

具体来说，公告涉及的疗法为 autogene cevumeran（BNT122/RO7198457），是 BioNTech 与罗氏旗下 Genentech 共同开发的一款个体化 mRNA 癌症疫苗 / 癌症免疫疗法。

与莫德纳的黑色素瘤疫苗思路类似，BioNTech 的疗法也是根据每位患者肿瘤里的特异性突变，找出一系列可能被免疫系统识别的 " 新抗原 "，再根据这些突变为患者量身定制一份 mRNA 疫苗。接种后，希望这些 mRNA 指导人体产生对应抗原，从而训练 T 细胞识别并攻击携带这些突变的癌细胞。

这次被终止的 BNT122-01 二期临床试验，研究对象是已经通过手术切除肿瘤、但血液中仍能检测到 ctDNA（循环肿瘤 DNA） 的高风险 II 期或 III 期结直肠癌患者。ctDNA 阳性意味着体内可能仍残留极少量癌细胞，因此未来复发风险较高。

特别值得一提的是，BioNTech 此前披露，BNT122-01 在结直肠癌二期试验中已经触及无效性界值（futility boundary），因此最终的失败也在意料之内。

再往前推，这款药物早在 2020 年就遭遇过疗效质疑。当时在一项 BNT122 与 PD-L1 抑制剂泰圣奇联合用药的早期研究中，108 名可评估患者中只有 9 人出现客观缓解，ORR 约 8%；而在单药治疗的小规模队列中，缓解率更是只有约 4%。

当时的数据显示，在接受检测的患者里，约 77% 能够检测到新抗原特异性 T 细胞反应，但肿瘤真正缩小的比例远低得多。

在周五的最新公告中，BioNTech 披露，这项研究早在 2025 年 10 月就已经触及 " 无效性界值 "。不过负责监督试验安全性和完整性的独立数据安全监测委员会（DSMB）当时认为，数据成熟度还不足以对疗效作出可靠判断，而且随访时间不足以评估主要终点。因此，在没有出现安全性问题的前提下，BioNTech 决定按照原试验方案继续推进。

然而，在最近一次对现有数据进行审查时，DSMB 发现，在这一特定患者群体中，不同治疗组之间的总生存期出现了数字上的不平衡。

DSMB 基于此判断，即使继续进行这项试验，也不太可能改变最终的疗效结果，建议终止整个临床试验。

BioNTech 指出，结直肠癌是一种生物学特征非常复杂的疾病，同时属于免疫学意义上的 " 冷肿瘤 "。从历史情况看，这类肿瘤对免疫治疗大多缺乏响应，而且具有较高的转移性复发风险，因此仍存在显著的未满足医疗需求。

BioNTech 联合创始人兼首席医疗官 Ö zlem T ü reci 表示：" 这一结果虽然并不是 BioNTech 最初设想的 mRNA 单药治疗结直肠癌的结果，但它提供了重要的科学认识：对于存在免疫抑制性肿瘤微环境、对免疫治疗不敏感的癌种，治疗面临非常大的挑战。"

她同时强调，BioNTech 仍然将 mRNA 视为其肿瘤战略的核心支柱之一，并将继续推进公司的新型联合治疗策略。

公司强调，这次失败并不意味着 autogene cevumeran 整个管线废除。

另一项名为 IMcode003 的二期临床试验不受此次决定影响，将继续按照计划推进。IMcode003 研究 autogene cevumeran 与免疫检查点抑制剂以及化疗联合使用，作为胰腺导管腺癌（PDAC）的辅助治疗。