快科技 10 月 23 日消息,近日,在美国眼科学会(AAO)年会上,美国生物科技公司 Life Biosciences 公布了 ER-100 疗法Ⅰ期临床中期数据,这也是全球首个细胞部分重编程(表观遗传逆龄)人体临床试验,被大众形象称作 " 返老还童针 "。
ER-100 属于基因疗法,借助 AAV 病毒载体,把 OSK 三个重编程基因送入眼内视网膜神经节细胞,在可控条件下重置细胞衰老状态,目标修复青光眼受损的视神经。
首批 3 名开角型青光眼受试者接受单眼注射给药,56 天随访结果显示,全部受试者耐受良好,没有出现与疗法相关的严重不良反应;其中 2 人在视野检查中观测到视力改善的早期迹象。
青光眼会缓慢损伤视神经,视神经细胞在成年人体内天然无法再生,现有药物、手术只能降眼压延缓恶化,很难挽回已经丢失的视野。
而这套疗法的核心思路不是降压,而是尝试让衰老受损的神经细胞年轻化、实现轴突再生,为青光眼致盲患者带来新方向。
该试验后续还会扩大样本、提升剂量,同时纳入非动脉炎性前部缺血性视神经病变患者继续观察。
不过需要指出的是,细胞重编程技术存在潜在风险,距离成为成熟、普及的眼病治疗方案还有漫长验证周期,期待它能真正获批上市那天到来,届时,势必会为万千青光眼患者带来福音。



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