甲状腺癌多数类型发展慢、疗效好，但有两类亚型极为 " 凶险 "，就是甲状腺未分化癌和低分化甲状腺癌。甲状腺未分化癌是进展最迅速的甲状腺恶性肿瘤之一，历史中位生存期仅约 5 个月。低分化甲状腺癌总体预后优于未分化癌，但疾病异质性较大，既往总体人群的 5 年总生存率约 60% 至 70%，长期以来有效治疗手段有限。为破解临床困境，复旦大学附属肿瘤医院头颈外科主任王宇教授牵头一项单中心、单臂、多队列 II 期临床研究，并在近日的欧洲肿瘤学会年会上公布阶段性进展，为无法手术切除的 " 凶险 " 甲状腺癌患者探索药物联合治疗潜在新策略。

两类 " 凶险 " 甲状腺癌面临疗效瓶颈

甲状腺未分化癌被业内视作恶性程度极高的肿瘤，过去患者平均存活时间往往不足半年。低分化甲状腺癌病情轻重差异很大，但也面临容易局部复发、远处转移的情况。

临床中，部分携带特定基因突变的患者，可以用对应的靶向药物。约 50% 的甲状腺未分化癌患者及约 65% 至 75% 的低分化甲状腺癌患者缺乏可操作性基因靶点，如确诊时肿瘤已广泛侵袭身体重要组织，失去手术根治机会，可供选择、能有效缩小肿瘤的全身治疗办法极有限。

王宇团队持续攻坚疑难甲状腺肿瘤治疗，医院依托多学科诊疗团队，对患者量体裁衣，动态调整治疗方案。此前，该团队回顾分析近 5 年 95 位晚期甲状腺未分化癌和低分化甲状腺癌患者的诊疗情况发现，部分患者经药物治疗后，重新具备手术条件。不过，回顾性研究存在局限，还需要前瞻性的临床试验进一步验证。

创新联合方案，开展前瞻临床试验

此次，王宇在欧洲肿瘤年会上报告的阶段性成果，是一项名为 EPICTC 的 II 期前瞻性临床研究。该研究针对已无法手术根治切除、且肿瘤细胞表面特定蛋白表达达到一定水平的甲状腺未分化癌、低分化甲状腺癌患者。

研究团队创新探索采用两种药物联合治疗，以观察患者获益情况和毒副作用。这两种药物中，一种是靶向偶联药物，瞄准肿瘤表面蛋白，将杀伤肿瘤的成分送入癌细胞内部。另一种是免疫治疗药物，调动人体自身免疫系统对抗肿瘤。

" 研究重点观察肿瘤缩小、病情控制、生存情况以及用药安全性。值得一提的是，入组并不要求患者存在对应基因的突变，只看肿瘤细胞表面蛋白表达水平。" 王宇教授介绍。

截至 2026 年 9 月 17 日，共 36 名患者接受联合用药方案，其中 31 名患者可以评估治疗效果，绝大多数为甲状腺未分化癌患者。数据显示，近一半受试者的肿瘤出现明显缩小，超六成患者病情得到控制，平均用药 43 天就能观察到肿瘤缓解。

王宇谈到，本次纳入评估的低分化甲状腺癌患者仅 5 例，暂时还没有观察到肿瘤明显缩小的案例。

对于这种联合方案的未来临床应用前景，王宇表示，即便肿瘤在药物作用下出现退缩，不代表一定有手术根治机会，还要综合肿瘤退缩后的器官侵犯情况、全身病灶控制程度、病人身体状态等判断。

"2 名术后看不到癌细胞的案例属于少数个体结果，不能认为所有无法开刀的病人，用这个联合方案后都能争取到手术机会。" 王宇坦言，现阶段随访时间不长、样本量有限，" 但这一探索性研究让我们看凶险甲状腺癌未来治疗的曙光 "。

这项临床试验还在持续随访中。王宇教授团队将继续观察长期生存数据、药物治疗后做手术的相关风险，与此同时，扩大低分化甲状腺癌的病例入组数量。

" 我们还需要开展多中心研究，进一步验证这套疗法的真实效果与安全边界，理清它在各类手术、放疗、靶向治疗中的临床定位。" 王宇教授还在报告现场强调，这是一项早期探索性研究，还不能替代现有标准治疗方案，希望后续临床试验中能看到更好的疗效表现，以找到破解 " 凶险 " 甲状腺癌治疗的 " 中国方案 "。