津云新闻讯：血友病作为我国首批纳入罕见病目录的病种，长期以来，反复出血、高频扎针是很多患者难以摆脱的困扰。近日，依托 siRNA（小干扰 RNA）技术的全新非因子创新疗法在天津投入临床应用，依托一年最少仅需 6 次皮下给药的特点，为血友病患者的长期管理带来新方案，有望帮助更多患者摆脱出血与频繁穿刺的双重压力，向着更高质量的生活迈进。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长张磊教授表示：" 血研所作为血液系统疾病国家临床医学研究中心，始终以攻克疑难罕见血液病为己任。很高兴看到越来越多血友病患者能够获益于前沿创新药物，这也为我们进一步深化罕见病规范化诊疗平台建设注入了强劲动力。依托血研所强大的科研与临床转化能力，我们不仅致力于推动血友病前沿疗法的大规模应用，也正积极将这种创新诊疗理念拓展至免疫性血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）等其他罕见血液病领域。未来，我们将继续发挥国家级医学中心的引领作用，汇聚各界力量，为更多罕见血液病患者构筑坚实的健康防线。"

血友病患者因先天缺乏特定凝血因子，时刻面临自发性或创伤后过度出血的威胁，如果控制不佳，反复出血不仅会带来剧痛，更会导致关节不可逆损伤、变形乃至残疾，严重颅内出血可直接危及生命。

《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》数据显示，国内血友病患者中重型占比 80.29%，年均出血可达 32 次，差不多每十天就要面对一次出血风险。在传统的规律替代方案下，患者一年大约要接受 127 次静脉注射。频繁穿刺不仅带来疼痛，不少患者血管条件越来越差，打针越来越难，沉重的治疗负担也让很多人难以坚持规范治疗。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家杨仁池教授表示：" 我国血友病诊疗走过了一条从无到有、从按需治疗到规律替代治疗的探索之路。过去临床上的首要任务是挽救生命和减少残疾，而如今，随着医疗技术的飞跃，非因子规律替代疗法的发展正在深刻改变这一疾病的诊疗格局。芬妥司兰通过靶向降低抗凝血酶来实现凝血再平衡的创新机制，打破了以往治疗的局限，为我国血友病患者的规范化治疗与管理提供切实可行的新路径，同时帮助患者实现高质量的生活。"

和传统需要频繁静脉输液的方案不同，这款新疗法采用皮下注射，一年最少只需要 6 次给药，治疗频次大幅压缩。临床数据显示，接受该方案后，患者中位年化出血率和年化关节出血率可以分别低至 3.7 次、1.9 次，能够长期稳定地预防出血、保护关节。同时用药不需要根据体重调整剂量，对体重偏大的患者更为友好，在稳定控出血的同时，减轻经济和时间成本。

《血友病治疗中国指南（2025 年版）》明确，血友病治疗的核心目标是保护关节、预防残疾，规避颅内出血等致命风险。该疗法借助 siRNA 技术，靶向降解抗凝血酶的信使 RNA，降低体内抗凝血酶水平，重新恢复自身凝血平衡，以此实现出血预防。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓止血诊疗中心副主任医师刘葳在谈及创新药为患者带来的改变时表示：" 长期以来，频繁的静脉穿刺往往是阻碍患者坚持规律治疗的最大障碍。许多患者因为血管条件差而面临无处下针的痛苦，同时又要日复一日地防范出血风险。我们临床上就有一位典型的高滴度抑制物血友病 B 患者，在治疗过程中逐步出现关节病变、腹腔血肿等并发症，即便采用常规治疗方案仍频繁出血，且常规含 IX 因子的制剂会被抑制物削弱药效，还存在过敏、肾病综合征等风险，治疗选择十分受限。非常高兴看到创新疗法的落地能够切切实实地减轻患者的治疗负担。更便捷的给药方式与平稳的出血保护，不仅将患者从高频静脉穿刺的恐惧中解放出来，更帮助他们重拾回归正常社会生活的信心。"

哈尔滨医科大学附属第四医院血液内科副主任医师张宇晶也分享了这位首方患者的用药随访情况：" 从前期沟通，用药指导到后续随访，我们和患者及家属做了大量的工作。用药以来患者的出血控制比较稳定，关节疼痛也有所缓解。今后患者不必再频繁往返医院，就医负担明显减轻。"

如今，这类全新机制的血友病疗法正在国内逐步落地推广。它不只是给血友病患者多了一项治疗选择，也推动血友病诊疗从 " 保命防残 "，向着长期稳定防控、追求高质量生活的方向升级。随着创新疗法持续普及，也让更多血友病患者能够轻松、规范地管理疾病。（津云新闻记者 赵颖妍）