现代快报讯（记者 安莹 文 / 摄）多发性骨髓瘤，是血液系统第二大常见恶性肿瘤，至今仍是 " 不可治愈的癌症 "。近日，南京召开 " 产学研结合，我国学者治疗多发性骨髓瘤获得突破性进展 " 新闻发布会，会上传来一则令人振奋的消息：由上海交通大学医学院附属瑞金医院、江苏省人民医院、南京传奇生物科技公司等医疗单位共同完成的 "CART ( 嵌合抗原受体 T 细胞技术 ) 治疗复发 / 难治性多性骨髓瘤 " 科研项目，目前已经完成了临床一期试验。这一科研成果近期也在国际权威杂志《美国科学院刊》上刊出。

△新闻发布会现场

给细胞装上 " 子弹 "，精准攻击肿瘤

多发性骨髓瘤是一种常见于 45 岁以上人群的恶性肿瘤，中国每年约新发病例 4 万 -5 万，男性多于女性，该病也是仅次于白血病的第二血液系统恶性肿瘤。近年来，随着人口老龄化，该病患者越来越多。采用传统的方法治疗，该病患者中位生存率仅为 2 年左右，而晚期、复发患者几乎无药可治。

肿瘤的免疫疗法是近年来治疗肿瘤的一个热点，CAR-T 治疗进入我国，多中心临床试验在国内开展，为血液病患者带来了希望。上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科副主任、主任医师糜坚青介绍，T 细胞是人体内免疫细胞的一种，在人体中起到 " 警察 " 的作用，CAR 相当于警察手中的子弹，能够认识肿瘤，并精准地进行攻击。

南京传奇生物科技公司首席科学家范晓虎介绍，参加临床试验的 17 例重症骨髓瘤患者使用 CART 技术治疗后，总反应率为 88.2%。17 人随访时间超过 417 天，总体生存率为 63.5%，无进展生存率为 53%，还有两例长期缓解的病人出现了骨髓正常造血功能。这些成果大大好于预期。

上述这项 I 期临床实验采用了我国自主研发的针对 BCMA 抗原的双表位 CAR-T 细胞（LCAR-B38M 细胞制剂）," 这是一个有‘生命’的药物，将 CAR-T 细胞回输到病人体内，‘星球大战’就开始了，大量复制 T 细胞后，就能够攻击和清除肿瘤细胞。" 糜坚青说。

美国多发性骨髓瘤患者在宁获新生

17 例患者中，有一位来自美国多发性骨髓瘤患者，在江苏省人民医院血液科治疗后获新生。江苏省人民医院血液科主任陈丽娟介绍，这也是目前我国第一位采用 CAR-T 细胞疗法治疗多发性骨髓瘤成功的外国患者。

美国加利福利亚的 Chase 先生在 53 岁那年，骑山地自行车时，摔伤了锁骨和肩胛骨，在随后半年的康复期里，Chase 先生总觉得骨折部位有痛感，家庭医生帮他检查后，发现他所患的不是骨折这么简单，而是难以治愈的骨髓瘤。经过两年的治疗，效果并不理想。

不想就此放弃的 Chase 先生了解到，中国目前正在开展有关多发性骨髓瘤的细胞治疗试验时，辗转联系到江苏省人民医院血液科主任、我国著名血液病专家李建勇教授。2017 年 6 月，Chase 先生来到南京，在江苏省人民医院开始接受细胞采集，医护人员通过特殊的处理方式为 Chase 先生采集出来的 T 细胞装上了靶向抗体，一个半月时间完成了整个治疗过程并康复出院。陈丽娟透露，目前，Chase 先生恢复情况很好，去年冬天还全家一起去滑雪。

今年起开展 II 期试验，尽快申报上市

中国工程院院士陈赛娟表示，CART 技术在治疗癌症、多器官损伤等领域有着广阔的运用前景，"CART ( 嵌合抗原受体 T 细胞技术 ) 治疗复发 / 难治性多性骨髓瘤 " 这一研究成果不仅给难治性骨髓瘤患者带来希望，而且给急性淋巴细胞性白血病、淋巴瘤、胃癌、卵巢癌等亚性肿瘤带来希望。

据了解，LCAR-B38M 细胞制剂是目前国家药监局批准允许进行上市前临床试验的 18 个细胞治疗当中的第一个产品。陈赛娟表示，目前，为期一年的 II 期临床试验招募阶段已经从 3 月开始进行，计划入组 60 例患者，"2020 年 7 月至 10 月，我们计划能完成 II 期试验结果分析，以便尽快进入申报上市。"

（编辑 张爱红）