新快报讯 2021 年 6 月 23 日，百济神州宣布其自主研发的 PD-1 单抗百泽安（通用名：替雷利珠单抗注射液）再获两大新适应症，单药用于治疗至少经过一种全身治疗的肝细胞癌（HCC）及联合培美曲塞和铂类化疗用于晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗。

随着两项新适应症的获批，百泽安已斩获 5 项适应症。此前，百泽安曾获国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）、局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）和一线晚期鳞状 NSCLC。据悉，百泽安另外两项用于治疗二 / 三线局部晚期或转移性 NSCLC、既往经治、局部晚期不可切除或转移性高度微卫星不稳定型（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）实体瘤患者的新适应症上市申请也已被 NMPA 受理，目前正在审评中。

肺癌是全球第二大常见癌症类型，也是癌症相关死亡的主要原因。在中国，肺癌发病率更是呈现持续增长的态势。其中，非小细胞肺癌（NSCLC）约占肺癌的 85%，严重威胁人群健康，约 70% 的患者确诊时已是晚期，无法进行手术；在可以接受手术治疗的早期患者中也有相当比例会发生复发或远处转移。国内 NSCLC 患者中，约 70% 为非鳞状 NSCLC，其中近 50% 患者不携带 EGFR、ALK 等常见驱动基因突变，这部分晚期肺癌患者无法从靶向治疗中获益，存在大量未被满足的临床需求。

此次百泽安非鳞状 NSCLC 适应症的获批是基于 RATIONALE 304 研究的结果。此次试验的牵头研究者、上海交通大学附属胸科医院肿瘤科主任陆舜教授表示，RATIONALE 304 研究结果显示，百泽安联合培美曲塞及铂类化疗药物用于晚期非鳞状 NSCLC 患者的一线治疗，展示出了的无进展生存期具有临床意义的显著获益以及较高的缓解率，且耐受性良好。

百泽安还陆续收获了国内权威指南的认可：2021 年 4 月 24 日，《中国临床肿瘤学会（CSCO）免疫检查点抑制剂临床应用指南（2021 版）》发布，百泽安一举成为首个在晚期 NSCLC 一、二线免疫治疗中获得指南全面推荐的国内自主研发 PD-1 单抗，在晚期鳞状 NSCLC 一线治疗中，百泽安更是成为首个获得Ⅰ级推荐的国内自主研发 PD-1 单抗。

在中国，肝癌素有 " 癌中之王 " 之称，由于起病隐匿，早期诊断比较困难，大多数肝癌患者确诊时已是中晚期，同时合并有基础肝病，肿瘤进展迅速，治疗棘手。目前，中国肝癌患者的 5 年生存率仅约 12%，患者生存期也在肝癌整体高发的东亚垫底，迫切需要更多、更好的药物改善肝癌患者的治疗。

百泽安此次获批肝癌相关适应症，是基于一项全球多中心的关键 2 期临床试验 RATIONALE 208 研究。该项研究的中国牵头的主要研究者、复旦大学附属中山医院任正刚教授表示，肝细胞癌是一种难治的原发性肝癌，多发于罹患慢性肝病的人群，譬如乙型肝炎或丙型肝炎。该项临床试验结果显示，百泽安对晚期肝癌显示出较好的疗效及安全性，有望为中国二线或三线 HCC 患者带来远期的生存益处。

据了解，百泽安目前在全球开展了 35 项临床试验，覆盖肺癌、肝癌、食管鳞癌、胃癌等多个癌种，百济神州正通过一系列单药及联合疗法的临床试验，加速拓展百泽安在实体瘤与血液瘤上的适应症布局。

采写：新快报记者 梁瑜