新快报讯 急性髓系白血病（AML）由于病情进展迅速，大多数患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为复发或难治性急性骨髓性白血病，五年生存率仅有 27%。因此其最新研究成果也被业界关注。记者近日获悉，一线治疗急性髓系白血病的港股创新药企基石药业同类首创药物艾伏尼布（ivosidenib）与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的 IDH1 突变急性髓系白血病（AML）成人患者的全球Ⅲ期双盲安慰剂对照 AGILE 研究数据入选 2021 年美国血液学会（ASH）年会口头报告。

AGILE 研究结果显示：与阿扎胞苷联合安慰剂相比，艾伏尼布联合阿扎胞苷可改善无事件生存期（EFS）以及所有关键次要终点，包括完全缓解（CR）、总生存期（OS）和客观缓解率（ORR）。艾伏尼布联合阿扎胞苷的安全性与先前公布的数据一致。

急性髓系白血病（AML）是一种血液和骨髓癌症。据统计，中国每年新发病例超过 3 万例。

据了解，目前，艾伏尼布已在美国获批用于单药治疗 IDH1 突变的复发或难治性 AML 成人患者，以及新诊断的年龄 ≥75 岁或因合并症无法使用强化诱导化疗的 IDH1 突变 AML 成人患者。近期，艾伏尼布已获批准作为首个且唯一用于先前已接受过治疗的 IDH1 突变胆管癌患者的靶向药物。

在我国，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理艾伏尼布的新药上市申请，用于治疗携带 IDH1 易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者并纳入优先审评。

据了解，AGILE 研究是一项全球Ⅲ期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验。2019 年 7 月 19 日，全球注册Ⅲ期试验 AGILE 在中国完成首例患者给药；2021 年 8 月，AGILE 研究成功达到无事件生存期（EFS）这一主要终点，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗在 EFS 中取得了具有统计学意义的改善。截至目前，中国共有 16 家中心参与了 AGILE 研究。

采写：新快报记者 梁瑜