新快报讯 近日，港股创新药企基石药业传出喜讯，其全球首创药物拓舒沃（艾伏尼布片）多个适应症在美国和欧洲取得多项重磅进展，包括美国食品药品监督管理局（FDA）受理了拓舒沃联合阿扎胞苷用于一线治疗 IDH1 突变型急性髓系白血病患者治疗的补充新药上市申请并授予优先审评，以及该药物治疗 IDH1 突变型急性髓系白血病和胆管癌患者两项适应症的上市许可申请已递交至欧洲药品管理局（EMA），并有望成为全球首个在欧洲申报上市的 IDH1 靶向治疗药物。

业内人士认为，拓舒沃是基石药业一年内获批上市的第四款创新药，也是中国首个获批用于治疗携带 IDH1 易感突变的成人复发或难治性 AML 患者的 IDH1 抑制剂，此次在美国和欧洲取得的重大进展，进一步证实了拓舒沃的临床疗效和巨大市场潜力。

美国食品药品监督管理局（FDA）已受理拓舒沃联合阿扎胞苷用于一线治疗 IDH1 突变型急性髓系白血病（AML）患者治疗的补充新药上市申请（sNDA）并授予优先审评，这意味着审评目标时间从自申请受理之日起 10 个月缩短至 6 个月。据了解，优先审评通常授予可能在治疗方面有重大进展或在没有足够治疗手段的情况下提供治疗的药物。基石药业已计划在中国递交此项上市申请。

在欧洲，拓舒沃两项适应症的上市许可申请已递交至欧洲药品管理局（EMA），分别为联合阿扎胞苷一线治疗不适合强化疗的 IDH1 突变型 AML 患者和既往接受过治疗的局部晚期或转移性 IDH1 突变型胆管癌患者，拓舒沃成为全球首个在欧洲申报上市的 IDH1 靶向治疗药物。

" 我们计划与中国国家药品监督管理局（NMPA）展开密切沟通，期待尽快将这一创新疗法带给更多中国患者。" 基石药业首席医学官杨建新博士表示。

据了解，此前，拓舒沃已获美国 FDA 批准用于多个适应症，包括用于单药治疗经 FDA 批准的检测方法确诊的携带 IDH1 易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者，以及年龄 ≥75 岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带 IDH1 易感突变的新诊断 AML 成人患者，以及作为首个且唯一的靶向疗法用于治疗经 FDA 批准的检测方法确诊的先前经过治疗的 IDH1 突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。

根据公开资料，AML 是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，是成人急性白血病中最常见的类型。在中国，每年约有 7.53 万白血病新发病例，其中 AML 患者的占比约为 59%。6%-10% 的 AML 患者携带 IDH1 突变。

据了解，此次拓舒沃用于 AML 补充新药上市申请的受理以及 MAA 的递交基于一项针对先前未接受治疗的 IDH1 突变型 AML 患者的全球Ⅲ期 AGILE 研究，数据结果显示，拓舒沃与阿扎胞苷联合治疗患者的无事件生存期（EFS）获得统计学意义的改善，总生存期（OS）同样获得具有统计学意义的改善，中位 OS 为 24.0 个月。该研究结果已在 2021 年第 63 届美国血液学会年会公布。

而胆管癌是一种侵袭性强的肿瘤，在欧洲每年有约 1 万例新发病例，患者的五年生存率为 9%，但如果疾病发生转移，五年生存率则降为 0，目前亟需免疫疗法和新的靶向疗法提高患者的预期寿命和生活质量。此次拓舒沃用于胆管癌的 MAA 递交是基于 ClarIDHy 研究的数据，该研究是首个也是唯一一个针对既往接受过治疗的 IDH1 突变型胆管癌患者的随机Ⅲ期试验。数据结果显示，主要终点无进展生存（PFS）表现出具有统计学意义的改善，拓舒沃组 6 个月的 PFS 率为 32%，12 个月的 PFS 率为 22%，而安慰剂组所有患者在 6 个月后均发生疾病进展或死亡。

目前，拓舒沃已获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带 IDH1 易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。值得一提的是，今年 2 月，拓舒沃获准在中国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特定医疗机构博鳌超级医院应用于临床急需，用于既往接受过治疗的 IDH1 突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者的治疗。

在药物可及性和可支付性方面，拓舒沃也已取得多项进展，作为 75 种海外特药之一被纳入北京普惠健康保险，又作为 25 种国内药品之一被纳入海南乐城全球特药险等。

采写：新快报记者 梁瑜