新快报讯 当地时间 4 月 1 日，美国 Kite（吉利德科学旗下公司）宣布，美国食品药品管理局（FDA）批准 Kite 公司的 CAR-T 细胞治疗药品 Yescarta 用于一线化疗免疫疗法难治或一线化疗免疫疗法后 12 个月内复发的大 B 细胞淋巴瘤（LBCL）成年患者。

此次批准是基于 ZUMA-7 的临床研究结果，Yescarta 与既往标准疗法相比，其延长无事件生存期达 6.3 个月，两年内无疾病进展或无需其他癌症治疗的生存率达到既往标准治疗的 2.5 倍。此次批准也意味着，Yescarta 成为全球首款获得 FDA 批准作为 LBCL 二线疗法的 CAR-T 药物。而早在 2017 年，Yescarta 就已获批用于三线及三线以上治疗 LBCL 成年患者。

对此，哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长、亚洲临床肿瘤学会副主任委员马军教授表示：" 这是 CAR-T 细胞疗法重大进展。Yescarta 的疗效明显优于过去三十年来复发或难治性 LBCL 患者的标准疗法，正在从根本上改变人们对血液系统恶性肿瘤治疗的看法。它具有成为新治疗标准的巨大潜力，有能力推动该类患者治疗模式的转变。"

美国每年确诊 LBCL 超过 1.8 万人，由于癌症复发或难治性疾病（初始治疗后无法达到缓解），30%-40% 的 LBCL 患者需要接受二线治疗。数据显示，2018 年中国新发 NHL 病人 88090 例，其中，LBCL 是最常见的非霍奇金淋巴瘤（NHL）的类型。

据了解，FDA 是基于 ZUMA-7 的临床研究结果做出此次批准。这是全球首个且最大规模的对比 CAR-T 和过去数十年采用的既往标准治疗的临床试验，是一项随机、开放标签的全球性、多中心的 3 期研究，评估一线治疗后 12 个月内复发或难治性 LBCL 成年患者接受 Yescarta 或既往二线标准治疗的安全性和有效性。Yescarta 治疗显示出有显著统计学意义的临床优势，无事件生存期（EFS）的改善是既往标准二线治疗的四倍，延长 6.3 个月（8.3 个月 vs2.0 个月）；接受 Yescarta 治疗的患者两年内无疾病进展或无需其他癌症治疗的生存率是既往标准二线治疗的 2.5 倍（40.5%vs16.3%），安全性可控。该研究数据已于 2021 年 12 月在美国血液学会（ASH）年会上公布，并同时发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。

2022 年 3 月，美国国立综合癌症网络（NCCN）将其纳入弥漫性 LBCL 针对 "12 个月内复发疾病或原发性难治性疾病 " 治疗的 1 类推荐，其也成为所有类型癌症治疗中被 NCCN 作为 1 类推荐的首个 CAR-T 细胞药物。

业界分析认为，此次获批是 FDA 首次批准 CAR-T 药物替代多年使用的成熟既往标准治疗，标志着治疗模式的巨大变革，患者仅需接受一次输液治疗而不再是过去的一系列多步骤治疗，并且与既往标准治疗相比，CAR-T 治疗后患者生命质量显著改善。

据了解，在中国市场，复星凯特作为复星医药集团与美国 Kite 合资企业，取得 Yescarta 技术授权以及商业化权利。2021 年 6 月，国家药品监督管理局已正式批准该产品奕凯达（阿基仑赛注射液）的新药上市申请，成为中国首个获批准上市的细胞治疗类产品，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性 LBCL 成人患者。

采写：新快报记者 梁瑜