新快报讯 2022 年 4 月 27 日，百济神州宣布，其自主研发的 PD-1 单抗百泽安（替雷利珠单抗）联合化疗用于治疗一线晚期或转移性食管鳞癌（ESCC）患者的全球 3 期临床试验 RATIONALE 306 达到总生存期（OS）的主要终点，这意味着，晚期 ESCC 患者将有望迎来治疗新选择。

" 此前在 RATIONALE302 临床试验中，我们评估了百泽安对比化疗，作为二线治疗方案对于 ESCC 患者的效果，并观察到总生存期获益，而本次 RATIONAL306 研究的结果再次扩充了我们的临床证据，进一步验证了百泽安作为 ESCC 标准治疗方案的潜力。" 百济神州实体瘤首席医学官 Mark Lanasa 医学博士表示。

食管癌是消化道领域最常见的恶性肿瘤之一，中国作为全球食管癌发病风险最高的地区之一，每年新发病例数约占全球的 53.7%，死亡病例数约占全球的 55.7%。作为具有 " 中国特色 " 的瘤种，东西方食管癌病理类型分布存在巨大差异，90% 以上的食管癌为食管鳞状细胞癌（ESCC）。

由于许多患者确诊时已处于疾病晚期，因此 ESCC 的总体预后较差，疾病管理极具挑战性，存在大量未被满足的临床需求。

此次公布的 RATIONALE 306（NCT03783442）是一项随机、安慰剂对照、双盲的全球性大型 3 期研究，旨在评价百泽安联合化疗，对比安慰剂联合化疗，作为晚期或转移性 ESCC 患者一线治疗方案的有效性和安全性。试验的主要终点为总生存期（OS）。次要终点包括根据 RECIST 1.1 版评估的无进展生存期、总缓解率和缓解持续时间、健康相关生活质量指标和安全性。

该项研究由中国研究者牵头，在亚太、欧洲和北美的多个研究中心共入组 649 例患者，其中 55% 来自中国大陆，25% 来自欧美，20% 来自日韩等其他国家和地区。这一患者分布符合食管鳞癌的发病特点。值得一提的是，基于亚洲和欧美地区专家在食管癌治疗临床实践中的差异，RATIONALE 306 研究的化疗方案选择也更具有包容性，多样的化疗方案联合免疫治疗的疗效数据，将进一步明确食管鳞癌的联合治疗策略，为临床应用提供参考依据。

百泽安已于日前正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗既往接受过一线标准化疗后进展或不可耐受的局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者，还获得了 2022 年《CSCO 食管癌诊疗指南》二线治疗 1A 类推荐。目前，百泽安已在国内斩获 8 项适应症，牢牢占据了国产 PD-1 单抗第一梯队的位置。

此外，百泽安用于治疗 ESCC 患者的上市申请已获美国食品药品监督管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）的正式受理，目前正在审评中，全球化进程正在全面提速。

据了解，百泽安在 ESCC 领域全线布局临床研究，覆盖围术期到晚期后线，通过高质量的临床研究推动其在不同阶段食管癌治疗患者中的应用，研究设计涵盖多种化疗联合方案，包括晚期 ESCC 一线研究 RATIONALE 205，局部晚期根治性治疗联合 CRT 研究 RATIONALE 311 及多项辅助和新辅助研究。

截至目前，百泽安已在全球 35 个国家和地区开展或完成了超过 20 项潜在注册可用的临床试验，其中包括 17 项 3 期临床试验和 4 项关键性 2 期临床试验。此外，百泽安与其他药物（包括和抗 TIGIT 抗体 ociperlimab 等）联合用药的临床试验也正在进行中。

越来越多的国内患者将有望通过医保后的惠民价，使用上这一款全球领先的高品质抗癌新药。

采写：新快报记者 梁瑜