新快报讯 肿瘤免疫和精准治疗是肿瘤治疗主要发展趋势，也成为生物制药行业共同关注的话题。2022 年 5 月 29 日，港股创新药企基石药业成功召开第二届 CSTONE GIST 高峰论坛暨泰吉华上市一周年庆典。来自全球肿瘤临床及科研领域的权威专家齐聚一堂，共同探讨了 GIST 的疾病现状、学术前沿及诊疗策略及创新治疗成果等话题，并分享交流了我国首个获批的用于治疗针对 PDGFRA 外显子 18 突变（包括 D842V 突变）GIST 的精准治疗药物泰吉华（阿伐替尼）的临床研究成果及药品的可及性和可支付性。

相关资料显示，胃肠道间质瘤是一种罕见间叶源性肿瘤，起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在 50 至 80 岁之间，预期发病率约为 1-1.5/10 万人口，中国每年有 1.4 万 -2.1 万新诊断患者。目前，靶向治疗是不可切除或复发转移性胃肠道间质瘤的主要治疗手段之一。

论坛上，泰吉华中国研究的主要研究者、北京大学肿瘤医院沈琳教授表示，在上市一年中，泰吉华的上市无疑为胃肠间质瘤患者提供了新的治疗方案，进一步帮助了患者改善生活质量。

GIST 疾病的治疗仍然存在着未满足的医疗需求，尤其是 PDGFRA D842V 突变的 GIST 患者。基因检测对 GIST 的诊断十分重要，精准的基因检测能够提高治疗的有效率，国内外权威指南均推荐 GIST 靶向治疗前进行分子检测。

近年来，针对 KIT 和 PDGFRA 基因精准靶向治疗的临床研究取得了众多突破，改变了 GIST 患者的治疗模式。原发 GIST 中，有 5% 至 6% 的病例由 PDGFRA D842V 突变导致，这种突变是最常见的 PDGFRA 外显子 18 突变。

同济大学附属东方医院李进教授表示，受益于精准医疗的发展，泰吉华的上市使得 GIST 治疗进入了以驱动基因为基础的精准治疗时代，为越来越多的患者带来临床获益。

北京大学国际医院梁军教授称，在精准治疗药物出现之前，晚期 GIST 患者预后差。泰吉华在晚期 GIST 患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好，相信这将满足更多患者的临床需求。

在北京大学人民医院叶颖江教授看来，泰吉华的上市填补了 PDGFRA 外显子 18 突变胃肠间质瘤治疗药物的空白，并且获得了《CSCO 胃肠间质瘤诊疗指南》推荐用于携带该突变的转移性胃肠间质瘤的一线治疗和新辅助治疗。他认为，以分子分型为基础的靶向治疗，必将为广大患者带来新的春天。

上海交通大学医学院附属仁济医院曹晖教授在会议中表示，泰吉华上市后在复发转移胃肠间质瘤治疗中展示出卓越的疗效及可控的安全性，从外科的角度，期待泰吉华在 PDGFRA 外显子 18 突变 GIST 治疗中发挥出更大的价值，造福更多的患者。

作为全球首个按驱动基因获批的 GIST 治疗药物，泰吉华于 2021 年 3 月底获批，5 月正式上市，上市仅 30 天内，便在北京大学肿瘤医院、北京大学人民医院、上海交通大学医学院附属仁济医院等近三十家医院同步开出首批处方单，并正式面向全国多个省市的五十多家院内和院外药房供药。目前，其已经获在美国、欧盟、中国内地、中国台湾、中国香港获批上市。

据了解，目前，基石药业已经通过广泛的医生教育、在诊断及治疗标准化方面与行业协会展开合作以及与诊断公司合作，形成了针对目标疾病的精准药物治疗模式，将市场覆盖扩张至 2021 年下半年的约 600 家医院，并推动泰吉华列入了 30 余项城市惠民保项目，进一步提高药物的可及性及可负担性。

采写：新快报记者 梁瑜