新快报讯 6 月 4 日，港股创新药企基石药业在 2022 年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头汇报的形式首次公布 PD-L1 抗体择捷美（舒格利单抗注射液）治疗复发或难治性结外 NK/T 细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）患者的注册性临床研究 GEMSTONE-201 的完整研究结果，择捷美有望为 ENKTL 患者带来新的治疗选择。

GEMSTONE-201 研究主要研究者、中山大学附属肿瘤医院黄慧强教授表示，R/R ENKTL 恶性程度高、侵袭性强。现有的治疗手段有限，疾病治愈率低、预后差。本研究结果再次证明择捷美治疗 R/R ENKTL 患者具有优异的抗肿瘤活性、持久的肿瘤缓解和良好的安全性。

结外 NK/T 细胞淋巴瘤（ENKTL）属于成熟 T 细胞和 NK 细胞淋巴瘤的一个亚型，患者在接受含门冬酰胺酶为基础的标准方案后疾病发生进展，缺乏有效的挽救治疗手段，通常对传统治疗反应不佳。临床医生对于这类患者常常束手无策，因恶性程度高且侵袭性强、疾病凶险、进展迅速、生存期极短，R/R ENKTL 患者的 1 年生存率通常不足 20%。目前在中国获批的靶向单药治疗完全缓解率约为 6%。一线治疗方案失败后的患者存在显著的未被满足的治疗需求。

GEMSTONE-201 研究旨在评估择捷美作为单药治疗成人 R/R ENKTL 的有效性和安全性。截至 2021 年 11 月 10 日，共 80 例患者被纳入 GEMSTONE-201 研究，并接受择捷美单药治疗。据了解，GEMSTONE-201 研究为目前已知样本量最大的 PD-（L）1 抗体针对复发或难治性结外 NK/T 细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）患者的注册性临床研究。

GEMSTONE-201 主要研究终点结果显示，相较于历史对照，择捷美显著提高了客观缓解率（ORR）；在 78 例疗效可评估的患者中，独立影像评估委员会（IRRC）评估的 ORR 为 46.2%，其中完全缓解（CR）率达到 37.2%；研究者的 ORR 评估结果与 IRRC 高度一致率达到了 97.1%。总生存（OS）数据的分析结果提示择捷美单药治疗 R/R ENKTL 有 OS 获益信号：6 个月、12 个月和 24 个月的 OS 率分别为 79.2%、68.6% 和 54.6%；而且在 R/R ENKTL 患者中耐受性和安全性良好，未发现新的安全性信号。

值得一提的是，基于 GEMSTONE-201 研究优异的初步有效性结果，择捷美于 2020 年被美国 FDA 授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD）和突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation，BTD），分别用于治疗 T 细胞淋巴瘤和成人 R/R ENKTL，并于 2021 年被中国国家药监局审评中心纳入 " 突破性治疗药物 "，拟定适应症为复发或难治性结外 NK/T 细胞淋巴瘤。

公开资料显示，基石药业计划近期向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交择捷美针对 R/R ENKTL 适应症的新药上市申请，择捷美有望成为全球首个针对复发或难治性结外自然杀伤细胞 /T 细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）适应症获批的免疫治疗药物。

采写：新快报记者 梁瑜