新快报讯 目前中国血友病人有 4 万名左右。凝血因子替代治疗是血友病治疗的基石。 " 茵爱凝结 芷为健康 " 绿十字血友病高峰论坛暨绿茵芷（GreenGene F）上市会于 8 月 21 日在广州成功举办，由 GC 绿十字公司研发生产的注射用重组人凝血因子Ⅷ（商品名：绿茵芷）正式落地中国。2021 年 8 月，注射用重组人凝血因子Ⅷ绿茵芷获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于血友病 A 患者（≥12 周岁）的出血预防和控制治疗，来自真实世界的研究数据显示：绿茵芷止血与预防出血优良率高，能够安全、有效地预防和治疗血友病 A。

凝血因子替代治疗目前仍是血友病治疗的基石

血友病 A 是一种遗传性出血性疾病，临床表现为关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难止，若不及时治疗可导致关节畸形，严重者甚至可以危及生命。研究数据表明，绿茵芷止血优良率高达 91.3%，预防出血优良率高达 89.4%，应用于既往未经治疗（PUP）的患者抑制物发生率低于同类进口平均水平。

中国医学科学院血液病医院杨仁池教授指出，血友病发展到了一个新的阶段，血友病药物的进步会更多的发展，出现了一些创新药物包括长效产品、非因子类药物（如双抗）、基因治疗等，但备受关注的基因疗效尚未明确。就目前的现状来看，凝血因子替代治疗仍是血友病治疗的基石。

南方医科大学南方医院孙竞教授表示，血友病作为相对常见的罕见病，药物的可及性是最关键的。很多罕见病无药可治或药很贵，相比来说，血友病可供使用的药物相对较多，价格也相对可及，这次绿茵芷的上市，更加丰富了患者的用药选择，保障了临床用药的安全性。

药品可及性相当复杂，不仅仅是价钱，它还包括用药的 " 最后一公里 "，医院能否提供这个药，能不能多方支付，最后这个药能不能打入病人血管里去，也就是说除了需要有药品，也需要综合关怀。在医疗体系上建血友病中心，能够帮助完成 " 最后一公里 "。

广东在实现血友病治疗可及性 " 最后一公里 " 有不少创新和突破。孙竞称，第一，2009 年前后，广东在全国范围内创新实现血友病的门特，血友病人不用住院，在门诊就能医保报销。第二，是建立血友病中心，如今广东省有 10 家血友病中心，全国有 52 家，广东占 1/5，广东的血友病人大大获益。第三，今年 3 月广东联盟集采，重组人凝血因子Ⅷ大幅降价，成为全国最低价。

全方位改善血友病人疗效和生活质量，MDT 模式势在必行

对于患者来说，血友病的综合管理非常重要。因此，多学科团队（MDT）管理模式应运而生。目前，MDT 团队的功能包括：协调、提供治疗、患者登记、数据收集和患者教育等，通过专业中心的协作网能够对患者参与临床试验的条件进行评估，做出更优选择，在有限的资源分配下提供最优的治疗服务。

" 不仅是因子，更重要的是综合关怀。" 中国医学科学院北京协和医院赵永强教授表示，" 以血液科团队为核心的 MDT 管理对于血友病患者来讲非常重要，无论在病程的哪个阶段都可以对患者进行无缝隙的全病程管理。" 他指出，血友病在很多科室治疗都有禁忌，应多学科综合管理，血友病患者需要全流程无缝隙的关爱。例如，出生时产科怎么保证能够不出血，顺利地把孩子生下来；接下来儿科为患儿医治；随着成长，怎么保护患儿关节；如果关节出了问题，有没有康复理疗科能够在凝血因子替代治疗的基础上，帮助患者关节恢复或是保持比较强健的状态；长大后掉牙、换牙，需要特殊的牙科护理；成长后的烦恼，也需要心理治疗；成年病人关节出现了挤压，需要在骨科治疗，血友病人需要专门的骨科团队；到了青春期或生育、工作阶段，也需要特殊支持 …… 这些都必须要有一个多学科团队无缝隙全程的照护。

" 与非综合治疗相比，MDT 管理模式在改善血友病患者管理效果方面有显著优势，能明显降低患者的致残率，延长患者寿命，提高生存质量。我们希望能够通过综合治疗与管理使每一位血友病患者都能够像正常人一样生活，回归社会。" 赵永强称。

携手初保基金会，聚焦患者未尽之需，实现患者药物可及

据研究数据显示，我国血友病患者预防治疗比例较低，超过一半患者仅进行按需治疗，极少数进行预防治疗，从而造成我国血友病患者诊断及治疗均存在延迟。

" 预防治疗是血友病规范治疗的重要组成部分，按需治疗患者的平均年出血率（ABR）明显高于预防治疗。" 孙竞强调，" 目前，我国已具备血友病预防治疗的基本条件，应积极推行预防治疗，以降低我国血友病患者致残率，提高生活质量。"

基于以上背景，GC 绿十字携手中国初级卫生保健基金会落地 " 茵爱凝结，行无芷境 " 血友病患者援助项目，减轻患者治疗的经济负担，促进血友病患者接受规范化预防治疗，避免出血导致的关节损坏和残疾，拥有健康生活。中国初级卫生保健基金会曹锡荣理事长表示，希望能最大程度地减轻患者经济负担，鼓励患者积极面对治疗，帮助他们回归日常社会生活。

专家介绍，绿茵芷使用了混合 3 种 Amino-acids 高纯度产品的专利技术，采用 S/D 法进行病毒灭活并采用纳米膜（20nm）的过滤技术，用于去除病毒以及潜在的蛋白聚集体，进一步提升了产品的安全性。在生产全过程中未添加人或动物来源白蛋白，大大降低了病原菌传播风险。

由南方医科大学南方医院孙竞教授牵头开展的国内Ⅲ期临床研究数据显示：99.8% 的新出血事件在接受绿茵芷输注后达到止血效果，使用绿茵芷进行预防治疗可显著降低年出血率（ABR）和关节年出血（AJBR），提高患者活动水平，改善生活质量，具有良好的耐受性及安全性。

安徽格林克医药销售有限公司总经理金锡勋表示，在韩国，GC 绿十字通过血友病基金会来服务血友病人，通过基金会组织学术活动，为病人治疗或静脉注射提供培训或帮助。他希望能将 GC 绿十字的经验引入到中国，造福中国的血友病患者。

采写：新快报记者 梁瑜