新快报讯 2023 年 1 月 18 日，武田中国宣布，旗下用于遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema, HAE）治疗的创新药物拉那利尤单抗注射液已通过国家医保谈判，首次被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022 年）》（以下简称 2022 年国家医保药品目录）。这是继 2021 年 HAE 应急治疗用药醋酸艾替班特注射液纳入医保后，又一款 HAE 全球创新治疗用药被纳入医保，将极大提高拉那利尤单抗注射液的可及性，使中国 HAE 患者从规范化治疗中获益。

HAE 是一种罕见遗传病，75% 患者在 10-30 岁期间首次发作。患者由于体内缺乏 C1 酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷而导致四肢、颜面、生殖器、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位毫无征兆地发生急性水肿，严重影响日常工作、学习、生活和情绪健康。大多数 HAE 患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均 4.6 小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有 59％的 HAE 患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达 40%，严重威胁患者生命。由于经常发生毫无征兆的急性水肿，导致 HAE 患者无法正常工作和学习，尤其是对喉头水肿发作的担忧，令他们时刻生活在焦虑和恐惧中。

作为全球首个针对 HAE 的单克隆抗体（mAb）药物，拉那利尤单抗注射液于 2018 年获美国食品药品监督管理局 （FDA）批准，2021 年正式进入中国，填补了中国 HAE 长期无针对性治疗的空白，体现了全球先进的规范化预防治疗方案。拉那利尤单抗注射液可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。一项关键性临床研究结果显示，与安慰剂组相比，每 2 周一次 300 毫克剂量拉那利尤单抗注射液治疗使平均月发病次数下降了 87%，治疗稳态期（治疗后第 70-182 天）无水肿发作的患者比例达 77%。

" 国内外权威诊疗指南均推荐对 HAE 患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活。" 中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，" 拉那利尤单抗注射液被纳入医保目录后，中国 HAE 患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。"

伴随着醋酸艾替班特注射液与拉那利尤单抗注射液先后被纳入医保，中国 HAE 患者将正式迎来规范化治疗的 " 双保险 " 时代，结合预防与应急治疗，有望全面降低 HAE 疾病发作风险，让更多患者特别是年轻患者获益。

采写：新快报记者 梁瑜