新快报讯 2023 年 1 月 18 日，罗氏制药药物艾满欣（利司扑兰口服溶液用散）被正式列入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022 版）》（以下简称国家医保目录）。这意味着脊髓性肌萎缩症（以下简称 SMA）患者的药物可支付性大大提升，" 生命希望 " 更加可及。

艾满欣于 2021 年 6 月获国家药品监督管理局正式批准，用于治疗 2 月龄及以上 SMA 患者，成为首个在中国获批治疗 SMA 的口服疾病修正治疗药物。

SMA 是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，发病率为存活新生儿中 1／10000，每年国内新增约 1000 例 SMA 患者；约 80% 的患者会在出生后 18 个月内起病，病情的进展可导致全身多系统异常。重症 SMA 患儿如不进行有效治疗，多数会在 2 岁内夭折。

由于社会对疾病整体认知的缺乏，SMA 患者与家庭一直以来面临着确诊难、确诊时间长的问题；加之罕见病药物的使用者少、研发成本高、难度大，治疗方式极为有限、可支付性低的困境也长期存在。因此，更多疗效确切、使用便利的药物能够被纳入医保是许多 SMA 患者及家庭的迫切愿望。

此外，同大多数罕见病群体一样，许多 SMA 家庭也长期受到照护压力沉重、难以正常融入社会等诸多现实难题困扰，亟需更全面的社会保障体系的支持。

自 2020 年 8 月获得美国 FDA 批准以来，艾满欣目前已在全球超过 80 个国家获批，数千名患者在真实世界中接受了艾满欣的治疗，其有效性及安全性得到广泛证实。作为首个靶向 mRNA 的小分子疾病修正治疗药物，它可穿透血脑屏障，分布于中枢和外周组织，全身性增加 SMN 蛋白水平。研究结果显示，艾满欣治疗后的 1 型 SMA 患者生存率较之自然史显著提高，实现运动里程碑，呼吸和吞咽功能获得改善；2 型和 3 型 SMA 患者用药后运动功能及生活独立性获得改善。

其突破性的口服给药方式，使得患者可进行居家治疗，无需住院、接受侵入性手术或同时使用其它药物，这不仅提高了患者用药的依从性，也减轻了医院的公共医疗资源压力。同时，艾满欣阶梯剂量给药的使用方式进一步减少了低龄患者的用药负担，有助于推动尽早治疗。

" 利司扑兰将我国 SMA 治疗带入了‘口服时代’，其进入国家医保目录将大大提高创新疗法的可及性，减轻患者与其家庭的负担，为现有的临床治疗方案提供了重要补充，弥补了现有目录内药物的局限性，尤其对长期面临‘缺医少药’困境的许多 SMA 家庭来说，创新药物的可及也意味着‘生命希望’的可及。" 复旦大学附属儿科医院王艺教授表示，" 从长远来看，这也将带动中国 SMA 整体诊疗水平和全病程管理的发展与完善。"

" 作为患者关爱组织，我们对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。" 美儿 SMA 关爱中心执行总监邢焕萍谈到。

2018 年，国家卫健委等 5 部门联合制定包括 SMA 在内的《第一批罕见病目录》，《罕见病诊疗指南（2019 年版）》也于次年发布；国家药品监督管理局连续出台了三批《临床急需境外新药名单》，连同优先审评审批政策，加速罕见病药品在我国上市进度。艾满欣通过优先审评审批通道在国内加速获批上市，并于此次纳入医保，正是国家对罕见病群体重视的证明。

与此同时，罗氏还携手各界开展 " 撑启未来—— SMA 超级妈妈全维支撑计划 " 等系列疾病科普与人文关爱项目，以期凝聚更广泛的力量为患者家庭打造集 " 筛、诊、治、保 " 一体化、全方位的支持体系。

采写：新快报记者 梁瑜