新快报讯 依托中国粤港澳大湾区 " 港澳药械通 " 政策，新一代靶向 CD38 单克隆单抗 Sarclisa（Isatuximab）获批先行引入香港大学深圳医院，其联合泊马度胺和地塞米松的治疗方案可用于治疗既往接受过至少 2 种治疗（包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤成人患者；其联合卡非佐米和地塞米松的治疗方案可用于治疗既往接受过 1-3 线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤（以下简称 "R/R MM"）成人患者。

多发性骨髓瘤（以下简称 "MM"）是血液系统的第二大常见恶性肿瘤，高发于 60 岁以上老年人群。在中国，MM 的总体发病率为 1.6/10 万；与西方国家情况相比，中国患者在诊断时已达晚期的比例更高，高危患者数量更多，晚期复发患者则更常陷入 " 后线缺药 " 困境。而今 Isatuximab 在大湾区 " 先行先试 " 的批准认可了该项创新药物的临床应用先进性，有望及时解决中国 R/R MM 患者的亟需用药难题，为生命带来更多可能性。

自 2020 年《粤港澳大湾区药品医疗器械监管创新发展工作方案》（即 " 港澳药械通 " 政策）实行以来，Isatuximab 是首个引进的用于多发性骨髓瘤治疗的创新药物，也是目前 " 港澳药械通 " 名单中仅有两款用于血液肿瘤治疗的创新药物之一。

随着中国社会老龄化程度加深，中国 MM 的发病率和死亡率不断增高。而基于 MM 不可治愈、反复复发的特点，患者每一次复发伴随的缓解率将越来越低，缓解持续时间也将越来越短，直至成为 R/R MM，为后续治疗与生存情况带来巨大挑战，也是创新药物具备临床急需性的主要原因。

此次试点引入的 Isatuximab 是一类新型 CD38 单克隆抗体，与已在中国上市的 CD38 抗体相比，具有多重机制作用；且经全球Ⅲ期临床 IKEMA 研究结果证实，与卡非佐米、地塞米松（Kd）治疗组相比，联用 Isatuximab 与 Kd 的方案组患者的中位无进展生存期（PFS）达到 35.7 个月，降低复发与死亡风险 42%；同时显著改善了 R/R MM 患者的缓解深度（≥ 完全缓解率 44.1%）；另根据Ⅲ期 ICARIA-MM 研究数据，与标准治疗方案（泊马度胺 - 地塞米松）相比，Isatuximab 联合泊马度胺 - 地塞米松可显著延长无进展生存期（中位 PFS：11.53 个月 vs 6.47 个月），同时显著提高了总缓解率（60.4% vs 35.3%）。

"MM 复发不可避免，因此为一线治疗采取更好的方案提升生存质量、减少复发频次，为复发患者带来更长生存期，都是我们正在攻坚的课题。在目前 MM 复发治疗联合、转换与升级的策略下，Isatuximab 的引入为更深缓解、减少耐药带来了可能。" 香港大学深圳医院血液内科主任朱知梅教授表示：" 与现有 CD38 抗体结合靶点的位置不同，Isatuximab 可能带来长生存。"

此外，研究数据显示，1q21 扩增在中国 R/R MM 患者中检出率高达 66.7%，Isatuximab 可以更好地克服 1q21 扩增带来的不良预后，因此 Isatuximab 联合方案治疗带来的生存改善对中国 R/R MM 患者而言更具针对性。

香港大学深圳医院血液内科主任朱知梅教授指出，" 随着中国老龄化不断加速，引入用于 MM 患者的创新药物 Isatuximab，可真正解决患者燃眉之急。未来我们希望这一创新药物可以尽快投入临床使用，进一步提升药物可及性，让更多患者能够真正受益。"

采写：新快报记者 梁瑜