新快报讯 多发性骨髓瘤（MM）是第二大常见的血液肿瘤，在中国，每 10 万人中就有约 1.6 个 MM 患者，患者发病年龄多为 60 岁以上。时值 2023 年 " 国际骨髓瘤关爱月 "，由广东省抗癌协会、中国抗癌协会科普专业委员会携手南方医科大学南方医院和骨髓瘤之家发起、赛诺菲等企业支持的 " 大湾同心 一路髓行 "2023 年国际骨髓瘤关爱月患者关爱沙龙成功在广州举行。专家呼吁，应共同关注多发性骨髓瘤患者未被满足的需求，帮助患者正确面对疾病，提升治疗信心。

多发性骨髓瘤易误诊，诊疗形式严峻

在我国即将进入中度老龄化社会并且快速向重度老龄化社会迈进的背景下，MM 发病率也呈上升趋势，诊疗形式严峻。

目前，MM 仍难以治愈，大量患者会因疾病进展而出现复发，后续生存情况不容乐观，患者疾病负担沉重。《2022 中国一线城市多发性骨髓瘤患者生存状况调研报告》（下称《报告》）显示，在接受调查的 MM 患者中，超 30% 的患者表示疾病严重影响了工作与生活，超 60% 患者出现心理状况不佳的情况。与此同时，广大患者的家庭也需要与患者共担风雨，约 94% 的患者需要家庭或护理人员照顾。

▲南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长刘启发教授

而且，骨髓瘤虽属于血液肿瘤，但它的表现多样，往往容易误诊。南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长刘启发教授表示，例如，孤立性的骨髓瘤，容易被误诊为其他骨肿瘤，甚至会误诊为转移性肿瘤。MM 的特点是容易累及其他器官，因为患者的浆细胞分泌出的大量异常球蛋白，可以沉积在身体其他器官。最常见的就是累及肾脏，造成慢性肾功能不全；还可累及到心肌，造成心功能不全。" 只有一半左右的骨髓瘤患者初诊时是到血液科看病的，其他的初诊都是在骨科、肾内科、心血管科、内科、消化科等。当出现原因不明的肾功能不全、心功能不全，要考虑是否有血液系统疾病。"

创新治疗手段发展迅速，患者仍面临复发难题

" 与西方国家情况相比，中国患者在诊断时已达晚期的比例更高，高危患者数量更多。" 刘启发教授指出，早年的化疗药加激素的 MP 方案，只能减轻病人症状，对其生存的延长帮助有限。而多发性骨髓瘤是老年性疾病，大多数患者不太适合异体移植。" 近年，尽管 MM 创新治疗手段发展迅速，一线治疗选择增多，患者仍面临复发难题。"

" 随着复发，患者的缓解率将会越来越低，生存时间越来越短，因此对于复发 / 难治（R/R）MM 患者来说，应该尽快选择疗效优越的药物，才能最大限度帮助延长生存。目前国际上血液肿瘤领域创新药物丰富，然而并非所有药物都在国内获批上市，患者的治疗选择依然有限，其需求仍有待被满足。"

" 港澳药械通 " 首度引入多发性骨髓瘤新药

《报告》显示，接近 50% 的 MM 患者表示当前治疗无法满足其对整体治疗效果和生存获益方面的要求，并期待能获得更好改善总生存期的创新治疗方案。

2020 年 9 月，国家市场监督管理总局、国家药品监督管理局等八部委联合印发《粤港澳大湾区药品医疗器械监管创新发展工作方案》，以香港大学深圳医院作为首家试点，率先引进临床急需、已在香港、澳门上市，但未获国家药监局批准注册，国内已注册品种无法替代的药品与医疗器械。2023 年，新型 CD38 单抗依托 " 港澳药械通 " 政策获批在大湾区先行先试，这是该政策首次引进 MM 创新药物，新型 CD38 单抗也是该政策名单中仅有的两款用于血液肿瘤治疗创新药物之一。

▲香港大学深圳医院血液内科主任朱知梅教授

"MM 复发不可避免，因此为一线治疗采取更好的方案来提升患者生存质量、减少复发频次，为复发患者带来更长生存期，都是我们正在攻坚的课题。在目前 MM 复发治疗联合、转换与升级的策略下，新型 CD38 单抗的引入为更深缓解、减少耐药带来了可能。" 香港大学深圳医院血液内科主任朱知梅教授介绍，坚持以患者为中心，提升患者对进口创新药的可及性、减少用药成本，是港大深圳医院探索 " 港澳药械通 " 政策的目标。

对广大患者来说，好消息还在不断传来。就在 2 月，广东省卫生健康委员会发布《粤港澳大湾区 " 港澳药械通 " 第二批指定医疗机构名单的通知》，包括南方医科大学南方医院等 14 家医院成为新一批 " 港澳药械通 " 指定医疗机构。

对此，刘启发教授表示，作为 " 港澳药械通 " 政策的指定试点机构之一，未来希望能够不断推动血液肿瘤创新药更早落地大湾区，丰富患者治疗选择，让更多血液肿瘤患者获益，助力大湾区血液肿瘤诊疗水平的整体提升。

采写：新快报记者 梁瑜