新快报讯 3 月 31 日，港股创新药企基石药业宣布，国际知名的肿瘤学权威期刊《Journal of Clinical Oncology》（JCO）在线发表了潜在同类最优药物择捷美（舒格利单抗注射液）治疗复发或难治性结外 NK/T 细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的注册性临床研究（GEMSTONE-201）结果。数据显示，择捷美在 R/R ENKTL 患者中具有优异的抗肿瘤活性、持久的肿瘤缓解和良好的安全性。据了解，在这之前，全球范围内尚无 PD-1 或 PD-L1 抗体针对 R/R ENKTL 适应症获批。

这是继以口头报告形式入选 2022 年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会后，GEMSTONE-201 研究再次荣登国际顶尖学术舞台，充分显示了其巨大的学术价值和临床意义。此前，择捷美已先后被美国食品药品监督管理局和中国国家药品监督管理局（NMPA）授予突破性疗法认定和纳入 " 突破性治疗药物 " 用于治疗成人 R/R ENKTL。

择捷美 GEMSTONE-201 研究主要研究者、文章通讯作者、中山大学附属肿瘤医院黄慧强教授表示：" 一直以来，R/R ENKTL 疾病治愈率低，患者生存期短，存在迫切的高度未满足的临床需求。此次 GEMSTONE-201 研究结果被《Journal of Clinical Oncology》全文刊发，进一步证实了择捷美在 R/R ENKTL 患者中具有突出的疗效与安全性。我们也期待该药物能够尽快获批进入临床应用，为 R/R ENKTL 患者带来新的治疗选择。"

据了解，GEMSTONE-201 是由黄慧强教授作为主要研究者牵头开展的单臂、多中心Ⅱ期注册性临床研究。该研究为目前已知样本量最大的 PD- ( L ) 1 抗体针对 R/R ENKTL 患者的注册性临床研究，旨在评估择捷美治疗成人 R/R ENKTL 的有效性和安全性，已于 2022 年 1 月经 IRRC 评估达到了预设的主要研究终点。截至 2022 年 2 月 23 日，共 80 例患者被纳入本研究、并接受择捷美单药治疗。至数据截止日，中位随访时间为 18.7 个月；仍有 22 例患者在本研究中持续接受择捷美治疗。本研究关键性结果如下：

有效率高：择捷美显著提高了客观缓解率（ORR）；独立影像评估委员会（IRRC）评估的 ORR 为 44.9%，完全缓解（CR）率达到 35.9%。

维持时间长：基于 IRRC 的评估，在达到客观缓解的患者中观察到持久的疗效；中位缓解持续时间（DoR）尚未达到；6、12 和 18 个月的 DoR 率分别为 91.3%、82.5% 和 82.5%。同时，研究者对于疗效的评估与 IRRC 呈现高度一致。研究者评估的 ORR 与 IRRC 评估的结果一致率达到了 95.7%。

总生存（OS）数据提示择捷美单药治疗 R/R ENKTL 有 OS 获益信号；6、12 和 18 个月的 OS 率分别为 79.2%、67.5% 和 57.9%。

安全性高：择捷美在 R/R ENKTL 患者中耐受性和安全性良好，未发现新的安全性信号。

公开资料显示，ENKTL 约占所有淋巴瘤的 6%、成熟 T 细胞和 NK 细胞淋巴瘤的 28%。ENKTL 患者在接受含门冬酰胺酶为基础的标准方案后一旦疾病发生进展，则缺乏有效的挽救治疗手段，因恶性程度高且侵袭性强，疾病凶险，生存期极短，R/R ENKTL 患者的 1 年生存率通常不足 20%。目前在中国获批的靶向单药治疗完全缓解率约为 6%。一线治疗方案失败后的患者存在显著的未被满足的治疗需求。

值得一提的是，择捷美已经取得包括 R/R ENKTL 适应症在内的五项注册性临床研究的积极结果，显示出同类最优潜力。择捷美已经获得 NMPA 批准用于联合化疗一线治疗Ⅳ期非小细胞肺癌（NSCLC）患者以及作为巩固治疗用于同步或序贯放化疗后Ⅲ期 NSCLC 患者；一线治疗局部晚期或转移性胃 / 胃食管结合部腺癌的新适应症上市申请已获 NMPA 受理；基石药业计划近期向 NMPA 提交择捷美联合化疗一线治疗无法手术切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌的新适应症上市申请。此外，舒格利单抗联合化疗一线治疗转移性 NSCLC 的上市许可申请已经先后获英国药品和医疗保健用品管理局与欧洲药品管理局受理。

采写：新快报记者 梁瑜