新快报讯 " 我出生于 1989 年的冬天，属蛇。妈妈说我从满月起，身上胳臂、脖颈、腹股沟褶皱处就开始出现红疹、流黄水、结痂等等问题，老人说可能因为我是属蛇的，所以皮肤不好。直到初三那年，我才确诊为泛发性脓疱型银屑病（GPP）。当时全身皮肤大面积爆发，高热，身上开始是出红疙瘩，后面形成密集脓疱疹。"

这是银杏罕见皮肤病（GPP）关爱中心——我国首个 GPP 患者公益关爱组织公众号上的一篇真实的患者故事。故事的主角是一位和 GPP 共处长达三十四年的女性患者。她出生后不久，身上经常局部会出一些皮疹，在当时的医疗水平下被误诊为皮炎、湿疹、荨麻疹，期间也试过很多偏方，直到初中三年级才被确认为 GPP。由于 GPP 反复发作，她不得不经常休学、住院治疗，再后来因怀孕期间 GPP 再次发作，持续高烧住院，患者承受着巨大的身心和精神压力。

在中国约 10 万人中有 1-2 人患 GPP，中国约计 2 万名 GPP 患者。但以往全球范围内都没有专门针对 GPP 发作的治疗药物。5 月 13 日，勃林格殷格翰罕见皮肤病泛发性脓疱型银屑病（GPP）创新靶向生物制剂圣利卓（佩索利单抗注射液）中国上市会在上海、北京两地召开。目前圣利卓已经开始正式应用于临床，开出首批处方，这对于我国 GPP 患者来说，无疑是个好消息，同时这也标志着 GPP 的治疗正式进入精准靶向时代。

上海同济大学附属第十人民医院皮肤科主任顾军教授表示，GPP 是银屑病的一种特殊类型，与斑块状银屑病不同，GPP 的临床表现为患者非肢端皮肤会广泛爆发充满脓液的水泡（脓疱），并有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。同时，GPP 可反复发作，也可呈持续性发病，并伴发肝肾损害，也可因继发感染、器官功能衰竭而危及生命。" 从严重程度来说是比较严重的。"

顾军教授称，虽然，整个生命周期里面都可以看到 GPP 的患者，但 GPP 有两个高发的年龄段，一个是婴儿期，另一个 40 岁以上的人群。

此外，基层医院很多不认识 GPP，通常作为常见病来处理。而 GPP 是比较严重的罕见病，如果按常见病来处理，治疗结局不佳。" 我国医生对 GPP 的认识，总体来说还是不够的。因此我们在国内外最新指南及共识的基础上，结合我国的诊疗现状，形成了 2022 版《脓疱型银屑病诊疗中国专家共识》。"

上述那位与 GPP 相伴数十年患者的经历也是很多 GPP 患者的生活缩影。蔻德罕见病中心创始人黄如方先生表示：" 罕见病一直以来都面临诊断难、治疗难、用药难的‘三难’局面，GPP 患者更是如此，疾病发作的严重程度和不可预知性让患者承受着巨大的身体痛苦，还因不被理解承受着巨大的心理压力，因此，GPP 患者需要被关注、被理解。期待在创新药物圣利卓的帮助下，GPP 患者可以实现疾病症状的控制，提高生活质量，拥抱美好生活。"

据了解，圣利卓是一种靶向作用于 IL-36 受体的人源化单克隆抗体，IL-36 信号通路与 GPP 的发病机制密切相关，IL-36 是导致炎症循环，皮肤炎症、脓疱形成和异常组织重构的主要细胞因子。圣利卓通过与 IL-36 受体结合，阻断 IL-36 产生的炎症反应，从而抑制 GPP 的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除。

顾军教授指出，GPP 是一种罕见且症状严重的皮肤疾病，在圣利卓之前，中国乃至全球范围内都没有专门针对 GPP 发作的治疗药物，它的出现打破了 GPP 传统治疗的僵局，可以快速、强效、持久地清除 GPP 发作的脓疱和皮损，改善全身症状。圣利卓关键性 EffisayilTM 1 II 期临床研究表明，经圣利卓治疗 1 周后，54% 的患者达到皮肤无可见脓疱；43% 的患者可达到皮肤症状清除或几乎清除。

随着创新药的到来，GPP 领域的诊疗生态工作也同步开启。由顾军教授牵头的 " 泛发性脓疱型银屑病（GPP）病程优化项目 " 应运而生，项目旨在融合创新的技术和服务模式，以打造微信端小程序助力医患双方便捷高效沟通，优化和规范 GPP 全病程疾病管理路径，为广大 GPP 患者的疾病管理提供有力保障。

勃林格殷格翰大中华区人用药品业务负责人陈星蓉表示：" 圣利卓成为跨国药企中首个实现全球同步研发、同步注册、同步获批的创新药，真正‘零时差’惠及中国患者。我们致力于携手各界、通过多元创新手段推动中国罕见病诊疗及患者关爱体系的建设，以患者需求为中心打造专业、有温度的医疗健康闭环，帮助更多患者实现有希望、高质量及有尊严的生活。"

据了解，近年来，国家与社会对罕见病的关注度逐步提升，各部门为加强罕见病的医疗保障做出了巨大的努力，越来越多的罕见病药物能够通过快速审评审批在我国上市。对此，国家卫生健康委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会委员、浙江省医学会罕见病分会主委谢俊明教授认为：" 尽管罕见病患者数量不多，基于药物安全性、有效性、创新性、经济性、社会性等综合因素考量，科学评估罕见病用药对医保基金影响，推动更多罕见病等创新药医保准入，逐步提高医疗保障水平。此外通过探索罕见病用药多方支付体系，构建多层次的保障机制，将切实提高患者用药可及，提升患者生活质量。"

此外，为确保药物尽可能广泛可及，勃林格殷格翰积极与社会各方探讨支持建设多层次支付保障体系。今年 4 月底，圣利卓已正式纳入众安尊享 e 生百万医疗险 2023 特药理赔目录；勃林格殷格翰与上海暖哇科技公司为患者定制了 " 圣利康复 " 患者关爱计划，通过团体医疗保险的创新支付方式，打通患者购药和使用这 " 最后一公里 " 问题。

除了提升药物可及性，勃林格殷格翰也与业界携手为患者提供除了药物治疗以外的更多元化的服务：支持推动 "GPP 人工智能辅助识别工具 " 及 "GPP 病程优化小程序 " 上线；支持蔻德罕见病中心成立了我国首个 GPP 患者公益关爱组织—— " 银杏罕见皮肤病（GPP）关爱中心 "；携手百度健康打造精准、权威、专业、全面的知识和服务阵地——泛发型脓疱型银屑病关爱中心，以满足 GPP 患者的医疗信息服务需求；公益支持出版首部 GPP 患者教育出版物——《泛发性脓疱型银屑病患教手册》以提升患者疾病管理意识，促进医患沟通效率。

采写：新快报记者 梁瑜