最近读了一本关于制药的书，其中的一句话让我很震惊：

尽管大型制药公司付出了巨大努力，但 21 世纪猎药的主要技术跟 5000 年前并没什么两样——煞费苦心地从数量庞大的混合物中抽样做实验，希望能有一种是有效的。

当然，作者写下这些话的时候 AI 制药还没像今天这样火热，我不禁想，AI 制药能改变这种状况吗？

然后这几年一些科技巨头，比如 OpenAI、Anthropic、字节、英伟达、Meta、华为等都不同程度地踏入了制药行业，他们在其中扮演什么角色？

2025 年 12 月，华为成立了一个新部门，叫制药军团。前几天，在第十一届医药创新与投资大会上，华为制药军团总裁樊杰对行业喊话：" 华为不做药，也不做管线，定位是医药行业 AI 的赋能者。"

这番话引来了不小的议论。

不只是华为，今年以来，很多科技巨头都加大了在制药领域的布局。

比如 OpenAI，4 月发布生命科学模型 GPT-Rosalind，能用来加速药物发现；同月与丹麦制药巨头诺和诺德建立战略伙伴关系，计划今年底将 AI 部署到制药各环节；9 月领投主打 " 让失败药物 " 复活的初创公司 Biossil；10 月宣布收购 AI 药物开发协作平台 Orchestra Bio。

而相比 OpenAI，Anthropic 今年在制药领域更为激进：

4 月以 4 亿美元收购了只有不到 10 人的 AI 生物技术初创公司 Coefficient Bio；同月任命制药巨头诺华 CEO 瓦斯 · 纳拉西姆汉为其董事会成员；6 月发布面向科学家和制药企业的专属 AI 产品 Claude Science；9 月在旧金山湾区建成一座实体生物实验室。

还有谷歌 DeepMind 旗下的 Isomorphic Labs，在制药领域起步更早，走得也更远，其 AI 设计的癌症药物即将进入人体临床试验。

Isomorphic Labs 在 5 月份完成 21 亿美元的 B 轮融资，刷新全球 AI 制药单笔融资纪录，近期又传出其正在寻求新一轮融资，估值达 400-500 亿美元。这一估值放在传统制药企业中，已是中等跨国药企的水平。

字节也在 6 月份将 AI 制药业务分拆为独立公司 Anew Labs。三个月后，Anew Labs 完成 2.9 亿美元首轮融资，投后估值约 15 亿美元。

为何科技巨头都要插手制药？以及，AI 到底能给制药带来多大改变？

之所以关注到 AI 制药领域，是因为我最近读了《猎药师：发现新药的人》这本书，作者唐纳德 · R · 基尔希是一位从业 35 年的资深猎药师。

猎药师，顾名思义，就是专门从事新药发现与研发的科学家，让药物从无到有。

书中有这样一句话，震惊到我了：

尽管大型制药公司付出了巨大努力，但 21 世纪猎药的主要技术跟 5000 年前并没什么两样：煞费苦心地从数量庞大的混合物中抽样做实验，希望能有一种是有效的。

这并没有太过夸张，因为时至今日，药物的发现仍在很大程度上依赖运气和意外。

这是为什么呢？

20 世纪 90 年代中期，汽巴—嘉基公司（Ciba-Geigy，现在隶属于诺华制药）计算了全宇宙可能成为药物的化合物数量：3×1062。

这个数字意味着，为了研发某种药物，即便每秒钟试验 1000 种化合物，直到太阳的能量燃烧完，所试验的种类也只有这个数字的冰山一角。

把人类送上月球或者研发原子弹这样的事虽然困难，尚且有成熟的科学方程式、工程原理和数学公式，计算出到达月球所需的燃料和原子弹所需能量。

但药物研发只能在不计其数的化合物中反复筛选试错，找到能作用于靶标（和疾病发生关系最密切的生物分子）的化合物作为候选药物；

再就是要进行临床前研究，即在实验室和动物身上证明所选药物能够安全、有效；

然后要在人体进行临床三期试验，确保其在数百至数千患者身上安全且有效；

最后还要等待药品监管机构的审批通过后才能上市。

有一组数据能证明新药诞生的难度之大：研发人员上报的医药研发项目只有 5% 能得到管理层的批准，在这些被批准的项目中，只有 2% 能研发出获得美国食品药品监督管理局（FDA）认可的药物。也就是说，药物研发成功的概率只有 0.1%。

所以，药物研发存在一个 " 双十定律 "，即一款新药从实验室研发到最终上市 , 平均需要 10 年时间 , 投入超过 10 亿美元。

阿根廷作家博尔赫斯写过一本书叫《巴别塔图书馆》，书中将宇宙设想为一个由无数六边形房间组成的图书馆，这个图书馆在每个方向都无限延伸，每个房间都装满了书，每本书里都包含了随机组合的字母，没有任何两本书是相同的，书中偶尔碰巧才会出现一句有意义的话，这些书被称为 " 真理 "。

在博尔赫斯笔下，图书管理员在巴别塔图书馆中穿梭探寻，希望能找到真理，但大部分人穷尽一生却一无所获，看到的只是杂乱无章的字母。

这也正是大多数猎药师的境遇，基尔希在书中提到，他的绝大部分同事都毕业于一流研究型学府，在配备高科技设备的顶尖实验室工作，穷尽毕生精力研究各种生物活性分子，最终却一无所获，没有发现任何能安全有效改善人类健康状况的化合物。

因此，药物发现史上成功的猎药师往往具备四项基本要素：金钱、耐心、创造力，以及非常重要的运气。

那些深刻影响人类的药物——阿司匹林、青霉素、西罗莫司、口服避孕药、伟哥等同样是在这些因素的共同作用下出现的。

其中最广为人知的是青霉素诞生的故事。

那是在 1928 年，英国微生物学家亚历山大 · 弗莱明用琼脂平板技术研究金黄色葡萄球菌时，由于外出时没关窗户，回来发现琼脂平板上长了真菌，而且真菌周围没有金黄色葡萄球菌，弗莱明据此猜测这种真菌会产生一种对金黄色葡萄球菌有毒的物质。

他把这种物质命名为 " 青霉素 "，然后进行了一系列实验，发现青霉素能杀死多种病原菌，于是发表论文公布他的发现。

故事到这里其实才刚开始，因为伟大的实验室发现并不意味着能产生有用的药物。

由于当时还没有大规模培育真菌的成熟方法，青霉素很难量产，再加上弗莱明最初应用青霉素时用的是外敷而非口服、注射，药效并不好，青霉素在发现后的 10 年间一直停留在实验室阶段。

后来二战爆发，急需更有效的抗菌药物，霍华德 · 弗洛里和恩斯特 · 柴恩两位科学家偶然发现了弗莱明的论文，于是对青霉素进行了提纯，纯度更高的青霉素药效更快更强，让医院意识到这是一种 " 灵丹妙药 "。

其实弗莱明之前也尝试过提纯，只是他没有相关的专业背景，提纯效果不明显。而柴恩在提纯方面经验丰富，弗洛里负责病理和整体统筹，还有其他技术专家的参与，让弗莱明的发现又前进了一大步。

青霉素变得供不应求后，默克、施贵宝、辉瑞、雅培、礼来等大型制药公司加入进来，开始探索提升青霉素产量的方法，最终使其成为史上最知名的药物之一。

在青霉素诞生过程中，弗莱明提供了创造力和运气；后来者弗洛里和柴恩在青霉素研究停滞 10 年后又通过提纯把青霉素拉入人们视野，显示了药物研发的耐心；辉瑞、默克等大型制药企业看到了其中的商机，开始投入巨大成本推动青霉素量产，补上了金钱这个要素。

这是一场旷日持久的接力，渐渐凑齐了把青霉素推上历史舞台的四块拼图。

药物发现史上，这样交织着偶然与必然的案例还有很多，比如最新的 " 药王 " 替尔泊肽。

替尔泊肽主要用于糖尿病和减重，2025 年全球销售额高达 365 亿美元，拥有巨大的市场潜力，成为推动制药巨头礼来市值突破 1.3 万亿美元的重要因素。

替尔泊肽能同时激活 GIP 和 GLP-1 两种肠促胰岛素，而之前同样用于治疗糖尿病和减重的司美格鲁肽只激活 GLP-1。

礼来在胰岛素研究上一直有绝对优势，全球首款商业化胰岛素就是礼来推出的。早在 1996 年，礼来科学家理查德 · 迪马基就发现 GLP-1 能用于治疗肥胖，计划将 GLP-1 激动剂推向减肥市场，但被礼来高层否决，理由是当时没人觉得肥胖需要治疗，更不用说花重金注射来治疗了。

而且，当时礼来既有占市场统治地位的抗抑郁药百忧解（Prozac），又有巅峰销售额达 59 亿美元的治疗精神分裂症药物再普乐（Zyprexa），并不会在意看起来没什么市场的减重药。

迪马基只得离开礼来自己创业，后来把创立的公司卖给了丹麦制药巨头诺和诺德。诺和诺德在减重药研发上下了很大决心，2013 年肥胖正式被美国医学会定义为一种疾病，2014 年诺和诺德就推出了利拉鲁肽，后来又推出司美格鲁肽，成为全球爆款药。

当诺和诺德在减重领域渐入佳境时，礼来却踏在了悬崖边上，其现金牛老药的专利逐渐到期，销售额随大量仿制药的蜂拥而入骤降，新药研发乏善可陈。

礼来越是急于找到能赚钱的新药，研发失败率反而越高，III 期临床的失败率高达 60%-70%。市场纷纷认为礼来的创新引擎已坏死。

危急时刻，戴文睿（David Ricks）接任礼来 CEO，与首席科学家丹尼尔 · 斯科夫朗斯基一起，顶着巨大压力坚持基础研发，一方面押注阿尔茨海默病药物，另一方面重拾礼来擅长的肠促胰岛素研究。

这时诺和诺德的司美格鲁肽已经是减重领域的王者，如果继续推出 GLP-1 药物，只能跟在司美格鲁肽后面，礼来随即把目光投向了肠道分泌的另一种促胰岛素激素 GIP。但在此之前，太多同行尝试过从 GIP 突破，结果都铩羽而归，GIP 几乎被学界抛弃。

礼来研发团队发现，GIP 并非失效，而是需要与 GLP-1 结合在一起才能奏效，而且还能抑制 GLP-1 带来的不良反应。他们就沿着这个思路开发出了 GIP/GLP-1 双靶点的替尔泊肽。

替尔泊肽于 2022 年获批上市，到 2025 年就以 365 亿美元的销售额成为 " 药王 "，以微弱优势超过司美格鲁肽（361 亿美元）。与此同时，礼来用于阿尔茨海默病疾病早期的多奈单抗注射液也于 2024 年上市。

礼来研发替尔泊肽用了近 10 年，虽然没有累计投入的数据，但仅在临床试验阶段就投入了 28 亿美元，这还不算其在胰岛素领域有着几十年的经验积累。

而在阿尔茨海默病领域，礼来布局超 35 年，累计投入超 80 亿美元，目前只有多奈单抗注射液 " 修成正果 "，其他还在酝酿阶段。

药物研发就是必然与偶然的结合。

AI 能通过改变药物研发的四个因素重塑制药吗？

需要明确的是，AI 制药与传统制药都要经过药物发现、临床前研究、临床研究以及审批与上市四个阶段。

AI 目前主要是在药物发现和临床前研究阶段发挥作用。

正如《猎药师：发现新药的人》中所写，以前在药物发现阶段，无论是靶点发现还是化合物筛选，研发人员都要在浩如烟海的基因与蛋白质中依赖个人认知与经验反复试错，堪称一种 " 试错艺术 "，成功与否得看运气。

而 AI 能通过分析海量生物医学数据，更快识别与疾病相关的潜在靶点，然后通过深度学习精准预测蛋白质的三维结构，让研究人员不再两眼一抹黑地去勾勒靶点的形状，而是有了初步的参考模型。

确定靶点后，就需要从庞大的化合物库中找出能与选定靶点发生相互作用的分子，这也是 AI 所擅长的——快速筛选出具有潜在活性的化合物，减少了实验筛选的工作量和成本。

有了候选化合物，还需要这种化合物能不能安全有效的作用于人体，就进入了临床前研究阶段，AI 可以用计算手段提前暴露候选物在安全性和成药性上的问题，从而减少不必要的动物实验和后期失败。

如果单看药物发现和临床前研究阶段，AI 无疑在节省时间、金钱方面优势显著，而且大幅降低了对创造力和运气的依赖。

数据显示，AI 可将临床前靶点筛选、化合物优化环节的研发效率提升 2 倍至 4 倍，降低 30% 以上的无效试错成本。

以 AI 生物医药科技公司英矽智能为例，AI 药物研发平台相比传统方法，将临床前候选药物成本从 4 亿美元以上降至 300-500 万美元、研发周期从 4 年以上缩短至 12-18 个月、所需合成分子数从约 1000 个降至 60-200 个，同时在蛋白质结构预测、化合物筛选、毒性预测等环节达到较高精度。

这是药物发现和临床前研究阶段，那到了临床试验阶段呢？

很遗憾，AI 在此阶段还没能证明自身的能力。

AI 赋能的药物在 I 期临床优势明显，但到了被称为 II 期临床有效率会发生断崖式下降，跟传统制药的表现差别并不大。

II 期临床被称为药物研发的 " 死亡之谷 "，因为 I 期临床主要验证药物安全性，样本量通常很小。而 II 期临床要在数十到数百名患者身上初步验证药物对特定疾病是否真的有治疗作用，失败率陡然上升。

一项发表于国际权威期刊《Cancer Treatment Reviews》的研究追踪了 69 家公司共 129 个 AI 相关治疗资产（截至 2026 年 3 月），其中完成 I 期的有 72 个（55.8%），完成或进入 II 期的有 24 个（18.9%），进入 III 期的仅有 5 个（约 3.9%）。AI 在 II 期、III 期中的表现相比传统制药没有明显优势。

而到目前为止，全球尚无一款由 AI 完全主导设计的药物完成 III 期临床并获批上市。

所以综合来看，AI 制药的能力还有待观察，如果 AI 筛选出的分子在后期临床中仍然大面积失败，前端的节约就会被后期进行大量实验的成本所抵消。

为什么 AI 药物一接触真实的人体就无法延续先前的优势了呢？

因为 AI 可以根据明确的物理化学规律和海量数据把药物分子设计得精巧，但人体是一个复杂的系统，很多因素无法用数据量化，同一个靶点，在不同疾病阶段、不同患者亚群、不同给药方案下，结论可能完全相反，也就不能被 AI 理解。

比如这个靶点在人类疾病里到底是不是 " 真凶 "？抑制它病会不会好？身体会不会绕道代偿？哪些患者才适用？长期用会不会拖垮别的器官？这些知识大量存在于研究者的经验中，而很难以可训练数据的形式存在于模型里。

所以美国药物发现化学家德瑞克 · 洛夫就认为，生物学不是我们按规则造出来的系统，它是四干亿年演化的产物，算力变强不会让复杂性消失。

从 AI 制药在药物研发中的实际影响中我们也大致能理解为何科技巨头扎堆进入医疗领域。

首先，这可能是当下 AI 巨头有能力碰到的最大的钱。

AI 企业的通病是 " 烧钱如流水，赚钱如抽丝 "，强如 OpenAI、Anthropic 都无法持续、稳定盈利，即便引入广告、电商、娱乐（Sora）也收效甚微。

而在制药、制造业、金融等领域，制药相比其他领域通用性更强——一个足够强的医疗推理模型可以在不同药企之间迁移，但金融、制造业的行业知识相对碎片化，需要针对不同类型企业做定制化开发。

IQVIA Institute 的数据显示，全球药品支出预计 2028 年达约 2.3 万亿美元。像司美格鲁肽、替尔泊肽一年的销售额就双双超过 360 亿美元。

这对科技巨头来说充满了诱惑，而且药物研发的核心瓶颈恰好也是 AI 推理能力可以大展宏图的地方。DeepMind 的联合创始人哈萨比斯就是凭借蛋白质预测项目 AlphaFold 获得了 2024 年诺贝尔化学奖，点燃了 AI 制药的星星之火。

除了 Isomorphic Labs（计划在 2026 年底启动首次人体临床试验），科技巨头大多参与的都是确定性更高的药物发现和临床前研究阶段，或者像英伟达、Meta，单纯为制药提供工具和基础设施，并不涉及风险更高的临床试验阶段。

他们抢的是制药路上的 " 卖铲人 " 或 " 药物早期发现者 " 生态位。

还有一点是，既然 AI 目前很难理解生物的复杂性，那谁先通过拿到医学类的文献、专利、临床记录、影像这些高价值、不可合成的生物学数据，谁的模型就能与靠互联网代码、文本、图像喂养的模型们迅速拉开差距。

总之，AI 制药的价值短期（未来几年）看 AI 深度参与的代表性管线在 II 期、III 期临床试验中的表现；中期看监管认可与商业转化；长期则看 AI 能否在高质量、多模态生物数据上持续迭代。

但药物研发的进步，最关键还在于我们自己：相比发展 AI 的热情，我们对自身生态系统以及我们的意识等的研究太少了。