现代快报讯(通讯员 周爱平 柳辉艳 记者 刘峻)2020 年 1 月 10 日,中共中央、国务院在北京人民大会堂隆重举行国家科学技术奖励大会。南京鼓楼医院的 " 异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用研究 " 荣获国家技术发明二等奖。这项研究耗时 18 年。
据悉,系统性红斑狼疮是一种严重威胁人类健康的自身免疫病,我国有近 120 万患者,近年来发病率有明显上升的趋势。该病会导致免疫失调,好发于青年女性,多器官损害,难治性系统性红斑狼疮预后差,2 年死亡率高达 35%。患上该病后,一般常规用糖皮质激素和免疫抑制剂等治疗,有效率 70%,但存在严重的不良反应,如感染、骨质疏松、高血压或糖尿病等,目前仍有 30% 的患者对各种治疗无效。
近年来,出现了一些新的治疗方法,比如自体造血干细胞移植。不过,有效率达 40-60%,移植相关死亡率高达 6-12%,感染发生率 60-90%,其他并发症发生率也高。异体造血干细胞移植配型难,排斥反应发生率高达 40%,移植相关死亡率 30-50%,限制了它的临床使用。而间充质干细胞是一种来源于发育早期中胚层的成体干细胞,也是除了造血干细胞以外的另一类具有高度自我更新和多向分化潜能的干细胞,可以从各种组织中得到,比如骨髓、胎盘、脂肪组织等,具有高度增殖、自我更新能力、多向分化潜能、损伤组织修复功能和免疫抑制能力。
据悉,该获奖项目,由南京大学医学院附属鼓楼医院(南京鼓楼医院)为第一完成单位,风湿免疫科孙凌云教授为第一完成人,张华勇、胡祥、王丹丹、刘沐芸、许文荣等共同完成。孙凌云是鼓楼医院副院长,同时也是主任医师、博士、教授、博士生导师,风湿免疫科行政主任,南京大学风湿免疫研究所所长,政府特殊津贴获得者。
孙凌云教授说,团队针对三个方面难题进行了攻坚克难。首先就是如何获取标准化优质安全的临床级异体间充质干细胞;其次,如何评价异体间充质干细胞治疗难治性系统性红斑狼疮的安全性和有效性;第三,异体间充质干细胞治疗的机制如何。团队历时 18 年研究,攻克了这个世界难题。异体间充质干细胞疗效显著,有效率达 60%,无严重不良反应发生,5 年死亡率从 45% 降低到 16%。该治疗拯救了许多重症患者的生命,也为其他难治性自身免疫病开辟了新的治疗途径,团队开展异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮病例共 523 例,已推广应用到 35 家省内外单位。
对于此次获奖,孙凌云教授表示非常荣幸和激动!这是对他及其团队科技成果的认可,更是对其多年来辛勤付出与不懈努力的最好回报。18 年的研究过程中曾遇到过各种各样的困难和挫折,但是细节决定成败,心态改变一切,团队始终坚持,一路奋发向上、自强不息、齐心协力,最终将研究成果从实验室带向临床,造福患者,放眼未来,异体间充质干细胞治疗将造福更多的红斑狼疮患者,他们要做的事情还很多,要不断攻坚克难,加速我国干细胞产业研发的进程,为间充质干细胞治疗红斑狼疮的新药开发提供更多的循证医学证据。
(通讯员提供 编辑 高霞)
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