新快报讯 4 月 17 日为 " 世界血友病日 "。为帮助更多血友病患者与家庭实现 "0 出血 ""0 靶关节 " 的目标，拥抱告别轮椅的未来，罗氏制药中国携手中国红十字基金会、中国血友病协作组、北京生命绿洲公益服务中心、北京血友之家罕见病关爱中心，共同举办中国血友病 "0 计划 " 暨中国血友儿童生存调研启动发布会，旨在聚集各方力量，进一步建立完善血友病诊疗生态圈。

目前，由于血友病的社会认知度不高、规范化预防治疗不足、现有治疗手段存在一定局限，患者长期面临诊断率低、治疗依从性差、致残率高等难题。数据显示，我国 14 岁以下出现残障的血友病患者约占 50%，18 岁以上则高达 90%，不仅极大影响患者生活质量，其家庭也背负着沉重的疾病负担。

在此背景下，中国血友病 "0 计划 " 应运而生，旨在进一步建立完善血友病诊疗生态圈，给予患者及其家庭全方位的支持。项目将组建专家委员会与临床组、检验组、护理组、儿童组、平台组五大组委会，将通过不同模块相互协作，助力血友病诊疗实现从专业领域到疾病科普等各方面的升级完善。

项目专家委员会成员，中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授表示：" 中国血友病‘ 0 计划’代表着患者们‘ 0 出血’‘ 0 靶关节’的梦想，也意味着诊疗路径的闭环。这些目标不仅依赖于创新、有效的治疗手段，更离不开社会各界的群策群力，在血友病诊疗的各个环节，真正做到‘以患者为中心’的全程管理。这也是我对‘ 0 计划’未来发展的期待。"

血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，其特征是活性凝血酶生成障碍，凝血时间延长，患者终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生 " 自发性出血 "。南方医科大学南方医院血液科副主任孙竞教授介绍，血友病最常见的出血表现为关节出血。如果形成靶关节，也就是关节持续反复出血，则可能导致慢性滑膜炎，进而破坏软骨导致关节僵硬，最终形成关节功能障碍、畸形和残疾。因此，预防靶关节是血友病日常护理的一大重点，于血友病家庭而言也是一大难点。

规范化预防治疗是帮助血友病患者回归正常生活的重要治疗方法。非因子治疗作为《血友病治疗中国指南（2020 年版）》推荐的预防治疗方式，开启了血友病预防治疗的新时代。首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心主任吴润晖教授谈道：" 艾美赛珠单抗作为首个非因子治疗药物，能显著降低患者出血风险。一项专注于中国患者的临床试验显示，接受艾美赛珠单抗预防治疗的患者出血风险显著降低 96%。此外，不同于传统预防治疗需要频繁静脉注射，它只需要每周一次皮下注射的给药方式，解决了尤其是儿童患者的静脉可及性及依从性难题，让更多中国血友病患儿有机会回归学校，健康成长。"

可喜的是，近年来，国家对包含血友病在内的罕见病管理越发重视，各界针对构建儿童重大疾病和罕见病多层次保障体系的努力也从未停止。本次活动的支持方之一、中国红十字基金会副理事长兼秘书长贝晓超表示：" 当前公共卫生与医疗保障对罕见病的覆盖和保障尚有待完善之处，需要各界力量共同助力搭建多层次医疗保障体系。希望中国血友病‘ 0 计划’能成为一根纽带，将关注血友病的各方紧密连结，为患儿与家庭构建一个有保障、有希望的未来。"

据了解，未来，项目将分 " 搭平台、建标准、树规范 " 三步走，以更成熟、完善的诊疗生态圈，逐步构建中国血友病防治的美好明天。

采写：新快报记者 梁瑜