新快报讯 北京时间 2021 年 6 月 4 日，全球肿瘤界的年度盛会——美国临床肿瘤学会（ASCO）年会正式拉开序幕，首个由中国研究者领导的食管鳞癌免疫治疗全球 3 期研究（RATIONALE 302 研究）结果在今年 ASCO 年会上发布。该研究是消化道肿瘤领域首个由中国研究者担任 Leading PI 的全球 3 期研究，也是首个食管鳞癌全球 3 期研究，其数据表现亮眼，成为今年 ASCO 备受关注的研究项目之一。

据了解，RATIONALE 302 研究是由北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任沈琳教授牵头的百泽安（替雷利珠单抗）对比化疗用于二线治疗晚期不可切除 / 转移性食管鳞状细胞癌患者的全球 3 期临床研究。

此次 ASCO 年会上公布的 RATIONALE 302 研究数据显示：该研究的主要终点——意向性治疗（ITT）人群的中位总生存期（OS）达 8.6 个月，降低死亡风险超过 30%，且客观缓解率（ORR）达 20.3%，数据表现亮眼。RATIONALE 302 不仅是首个食管鳞癌全球研究，更是目前唯一一个全球全人群生存获益的 3 期研究。研究结果表明，替雷利珠单抗在食管鳞癌二线单药治疗中的疗效优于化疗，为患者带来了良好的 OS 获益。

沈琳教授介绍，由于东西方食管癌病理类型分布存在巨大差异，为保障临床研究的高质量与高水平，真正做出具有全球代表性的研究成果，RATIONALE 302 在研究设计上做了充分考量，研究人群充分覆盖了亚洲、欧洲和美国等多个国家和地区，且入组患者的比例较为平均，这与过往以中国人群为主、国际人群占比较少的全球临床研究有很大不同。此外，在对照组治疗方案的选择上，研究者团队充分考虑了不同国家和地区的临床实践差异，以研究者选择的化疗药物作为对照，使得整体研究结果成为适用于不同国家的高级别循证医学证据。

食管癌是消化道领域最常见的恶性肿瘤之一，中国作为食管癌的高发国家，每年新发病例数约占全球的 53.7%，死亡病例数约占全球的 55.7%。食管癌主要分为鳞癌和腺癌，其中欧美国家以腺癌为主，而我国，95% 以上的患者为食管鳞癌。近年来随着免疫治疗在食管癌上的应用，过去四十多年食管癌治疗药物原地踏步的状况得以打破。目前美国 NCCN 和国内 CSCO 指南均推荐免疫方案治疗食管鳞癌，标志着食管鳞癌正式进入到免疫治疗时代。

会上还公布了百泽安单药治疗既往经治的、局部晚期不可切除或转移性的微卫星高度不稳定（MSI-H）/ 错配修复缺陷（dMMR）的实体瘤患者的 2 期临床研究（RATIONALE 209 研究）数据。该研究以结直肠癌为主，整体客观缓解率（ORR）达 45.9%。

据了解，百泽安是百济神州全球首款免疫肿瘤治疗药物，于 2019 年 12 月在国内获批上市，先后被批准用于复发 / 难治性经典型霍奇金淋巴瘤、局部晚期或转移性尿路上皮癌和一线晚期鳞状非小细胞肺癌的治疗。随着与全球制药巨头诺华合作的全面展开，百泽安正在加速拓展全球布局并展开广泛的临床研究。截至目前，百泽安共有 35 项临床试验在全球展开，其中 17 项为注册性临床试验，覆盖肺癌、肝癌、食管鳞癌、胃癌等高发癌种，全球总计入组患者达 7700 多名。

采写：新快报记者 梁瑜