新快报讯 急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型，该疾病进展迅速，以内被称为中老年人的 " 噩梦 "，尤其是 IDH1 易感突变的 R/R AML 患者，一直缺乏有效的治疗方案。如今，这一 " 窘状 " 有望打破。8 月 3 日，基石药业同类首创靶向药艾伏尼布（ivosidenib）在中国的注册研究 CS3010-101 研究显示，在携带易感异柠檬酸脱氢酶 -1（IDH1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中，艾伏尼布与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致，显示了明确的疗效和可控的安全性。并且，中国国家药品监督管理局已受理艾伏尼布用于治疗携带 IDH1 易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者，并纳入优先评审。这意味着国内中国首个 IDH1 抑制剂艾伏尼布有望加速获批上市。

急性髓性白血病（AML）是最常见的白血病类型之一，其特征是大量的异常细胞在骨髓和血液中快速增长，导致造血功能受到干扰，最终发展成癌。

伴随着人口老龄化，中国 AML 发病率呈逐年上升趋势。据估计，在中国每年有超 85 万新确诊病例，其中 6%-10% 的 AML 患者携带 IDH1 突变。而体细胞 IDH1 突变会导致肿瘤代谢物 2-HG 的积累，损害造血干细胞向成熟干细胞的分化，促进肿瘤发生。此外，AML 多发生于 65 岁以上的中老年人，疾病进展迅速。如果不及时治疗，通常会在数周或数月内死亡，生存率极低。

CS3010-101 研究主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示，在 AML 治疗领域，我们正面临急迫的临床治疗需求，尤其是对于 IDH1 易感突变的 R/R AML 患者，目前国内尚无靶向治疗药物上市。如今，艾伏尼布在中国的注册研究 CS3010-101 研究达到预期重点，并显示了明确的疗效和可控的安全性，为 IDH1 易感突变的 R/R AML 患者带来了新希望。

据了解，艾伏尼布是一款针对 IDH1 基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂，是唯一一款获得美国 FDA 批准的针对携带 IDH1 易感突变的 AML 患者的靶向疗法。2018 年，艾伏尼布作为单药治疗获美国 FDA 批准，用于治疗携带 IDH1 易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。2019 年，该药的适应症获美国 FDA 批准扩大到治疗年龄 ≥75 岁或因为其他合并症无法使用强化化疗的携带 IDH1 易感突变的新诊断 AML 成人患者。同时作为全球首创的强效、高选择性口服 IDH1 抑制剂，艾伏尼布入选了 2020 版《CSCO 恶性血液病诊疗指南》。

2020 年，艾伏尼布被国家药品审评中心纳入 " 临床急需境外新药名单（第三批）"，获得快速通道审评审批资格。如今，国家药品监督管理局（NMPA）已受理艾伏尼布的新药上市申请（NDA），也意味着该药物有望尽快获批上市受益于患者。届时，急性髓系白血病患者将迎来新治疗选择，携带 IDH 突变的 AML 患者也将迎来全新的精准靶向药物疗法。

8 月 2 日，艾伏尼布与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的 IDH1 突变急性髓系白血病 ( AML ) 成人患者的全球临床研究已经提前顺利结束，试验结果达到了全部的主要终点和关键次要终点。结合此次上市申请获受理，这意味着艾伏尼布将同时覆盖初诊和复发难治性成人 AML，进一步扩大在急性髓系白血病这一治疗领域的市场覆盖。

虽然艾伏尼布尚未在国内获批商业化，但已提前在药品可及性维度取得重大突破。就在前几天，艾伏尼布作为 75 种海外特药之一已经纳入北京普惠健康保险。近日，艾伏尼布又作为 25 种国内药品之一纳入海南乐城全球特药险，这意味着有更多的患者可以从中获益，大大提升了药品的可支付性。

采写：新快报记者 梁瑜