12 岁地中海贫血患儿灵灵（化名），出生不久就开始经历艰辛的治病过程。灵灵父母得知造血干细胞移植可治疗地贫症后，2013 年在妹妹出生时存下了脐血。因为灵灵进行造血干细胞移植治疗的时机还不成熟，家人一直咬牙坚持，选择等待治疗时机。近日，灵灵终于成功完成造血干细胞移植治疗，这个坚守了 8 年的家庭，守得云开见月明。

▲灵灵在移植仓内。

灵灵出生 6 个月确诊重症地贫

灵灵于 2009 年在广西玉林出生，6 个月大时突然发烧，且脸色腊黄，爸妈心急如焚带着她到当地镇医院检查，确诊重型 β 地中海贫血。因当地医疗水平有限，灵灵的病情没有好转。之后，一家人又辗转到当地市级医院就诊，经过输血等对症治疗后，孩子才终于退烧。自此，灵灵开始了定期输血及排铁的生活。

灵灵患病后，本来就贫困的家庭更加雪上加霜。为了照顾孩子，灵灵妈妈没有固定的工作，以务农为主，家庭的全部经济重担落在了爸爸身上。而文化层次不高的爸爸也只能靠着辛苦的务农及打零散工来维持全家生计，灵灵的医药费成为家中最沉重的负担。然而，家人从未放弃，带着孩子奔波多地输血，倾尽全力治病。

▲灵灵和妈妈回医院复诊。

为救孩子将妹妹脐血储存下来

目前，地贫尚无药物和成熟的基因治疗方法，重型 β 地中海贫血患者需要定期输血和排铁治疗维持生命，造血干细胞移植是目前唯一可以临床根治重型 β 地中海贫血的方法。骨髓、外周血及脐血正是造血干细胞三大来源。

为了寻找治愈灵灵的办法，一家人到处奔波寻医。2013 年，灵灵妈妈怀上妹妹的时候，机缘巧合加入了当地的病友群，在一次偶然的病友聊天中，有病友提到了造血干细胞移植根治地中海贫血，那是灵灵妈妈第一次接触到造血干细胞相关知识。

当时灵灵妈妈已经怀孕八个月了，她挺着大肚子带着灵灵来到广州，寻找一线救治的机会。在广州的医院，主治医生建议她把腹中孩子的脐血储存下来，将来或许可以给灵灵用于造血干细胞移植治疗。医生的这个建议给一家人带来了新希望，虽然家庭经济情况已经捉襟见肘，但还是果断办理了脐血储存手续。

了解到灵灵家里捉襟见肘的经济现状，广东省脐血库决定减免部分脐血检测制备费用。2013 年 6 月，妹妹在南方医院出生并成功采集脐血，幸运的是，经检测，妹妹这份脐血符合冻存标准，成功冻存在广东省脐血库。

▲医生帮灵灵检查身体。

时机不成熟无法进行移植治疗

正当家人们满怀希望妹妹这份脐血能救治灵灵时，经医生综合评估，灵灵进行造血干细胞移植治疗的时机还不成熟。这个结果让家人很失望，心情跌到了谷底，这意味着孩子需要继续过着输血排铁的生活。

从满怀希望到失望，一家人还要面对养育三个年幼的孩子及灵灵输血排铁治疗带来的经济压力，尽管储存脐血的费用不高，但对于这个贫困的家庭来说，要不要继续保存这份脐血成为一个艰难的抉择。思虑再三，妈妈怀着忐忑的心情打电话给广东省脐血库工作人员，询问是否可以先暂缓缴纳脐血保管费用，等到将来经济条件好转时再补缴。

广东省脐血库十分了解灵灵的家庭情况，深知这份脐血对救治灵灵的重要性，并相信随着医学发展，未来这份脐血将在灵灵后续治疗中发挥作用。经综合评估后，广东省脐血库决定给予灵灵一家暂缓缴纳脐血保管费用的优惠政策，以实际行动鼓励灵灵家人不要放弃。

8 年后顺利完成移植治疗

2021 年 5 月 15 日，灵灵妈妈兴奋地告知广东省脐血库的工作人员，深圳市儿童医院的医生明确表示可以给孩子做造血干细胞移植治疗，需要用到妹妹这份脐血。得知这个信息后，广东省脐血库第一时间帮助灵灵妈妈办好脐血出库手续，并在 6 月 26 日按时将这份珍贵的脐血送到医院，顺利移植到灵灵体内。

2021 年 6 月，灵灵顺利完成造血干细胞移植治疗。7 月 13 日，灵灵的造血系统已经重建，粒细胞均达到了医院的出仓要求，恢复良好，灵灵顺利出仓了！这一刻家人已等待太久，看到孩子摆脱输血排铁治疗，逐渐康复，回想起这些年的艰辛，灵灵爸爸很庆幸当年选择储存了灵灵妹妹的脐血。

▲王晓东医生介绍灵灵恢复情况。

据灵灵的主治医生、深圳市儿童医院血液肿瘤科副主任医师王晓东介绍，孩子目前整体恢复得不错，造血系统已经重建，摆脱了输血依赖，接下来定期随访和严密监测是否出现并发症即可。他表示，脐血是一个宝贵的资源库，对许多需要做造血干细胞移植治疗的疾病都发挥了很大作用。在以脐血作为主角的移植体系当中，移植后并发症相对比较少，尤其是移植后常见的移植物抗宿主病的发病率较低。在恶性疾病的造血干细胞移植当中，脐血也可以更大程度地降低移植后复发的风险。" 希望通过我们所有人的努力，孩子以后都能够顺顺利利、健健康康。" 王晓东说。

深圳晚报记者 周倩