新快报讯 2021 年 9 月 13 日，百济神州宣布其自主研发的 PD-1 单抗百泽安（通用名：替雷利珠单抗注射液）的新药上市申请（BLA） 获美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理，用于治疗既往经系统治疗后不可切除、复发性局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）。这是百泽安在中国境外的首项申报，也是百济神州继自主研发抗癌新药泽布替尼在美国等多个国家获批后，在全球化拓展上取得的又一重要里程碑。根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），FDA 对百泽安上市申请做出决议的目标日期为 2022 年 7 月 12 日。

据悉，此项上市申请由百济神州与诺华联合申报，这也是双方继今年 1 月达成百泽安在海外多个国家授权交易合作后迈出的重要一步。截至目前，百泽安已有五项适应症在国内获批，另有四项新适应症上市申请已获国家药品监督管理局（NMPA）受理。可以预见，随着接下来海外申报的陆续展开，百泽安的全球化进程将全面提速。

食管癌是消化道领域最常见的恶性肿瘤之一，在美国每年有超过 1.84 万例新增病例。食管癌主要包括食管鳞癌（ESCC）和食管腺癌（EAC），其中，ESCC 占美国食管癌发病率的 30%。ESCC 的总体预后较差，疾病管理极具挑战性。

百泽安此次获得 FDA 受理的上市申请是基于一项全球 3 期临床试验 RATIONALE 302 的研究结果。根据此前百济神州在 2021 年 ASCO 会议上公布的数据显示，该研究的主要终点——意向性治疗（ITT）人群的中位总生存期（OS）达到 8.6 个月，降低死亡风险超过 30%，且客观缓解率（ORR）达 20.3%，研究结果表明，百泽安在食管鳞癌二线单药治疗中的疗效优于化疗，为患者带来了良好的 OS 获益。

值得一提的是，RATIONALE 302 研究是首个食管鳞癌全球 3 期研究，也是消化道肿瘤领域首个由中国研究者担任 Leading PI 的全球 3 期研究。据该试验的 Leading PI、北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任沈琳教授介绍，RATIONALE 302 在研究设计上做了充分考量，研究人群充分覆盖了亚洲、欧洲和美国等多个国家和地区，且入组患者的比例较为平均。此外，在对照组治疗方案的选择上，研究者团队充分考虑了不同国家和地区的临床实践差异，以研究者选择的化疗药物作为对照，使得整体研究结果成为适用于不同国家的高级别循证医学证据。

百泽安是百济神州全球首款免疫肿瘤治疗药物，于 2019 年 12 月在国内获批上市，与其他抗 PD-1 抗体药物不同的是，百泽安经过基因工程改造，能够更大限度地阻断 PD-1 与肿瘤 PD-L1 的结合，且亲和力较高。这也是 RATIONALE 302 取得优异临床疗效结果的重要原因。

据了解，百济神州是一家全球性的生物制药企业，自成立之初即放眼全球，积极开展全球化的布局。截至目前，百泽安已有五项适应症在国内获批，分别用于治疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）、局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）、一线晚期鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）、一线晚期非鳞状 NSCLC 和肝细胞癌（HCC）。此外，百泽安用于治疗二 / 三线局部晚期或转移性 NSCLC、既往经治、局部晚期不可切除或转移性高度微卫星不稳定型（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）实体瘤、接受过一线标准化疗后进展或不可耐受的局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）、以及用于复发或转移性鼻咽癌（NPC）患者一线治疗的四项新适应症上市申请也已被 NMPA 受理，目前正在审评中。此外，百济神州正在加速拓展百泽安的全球布局并展开广泛的临床研究。

采写：新快报记者 梁瑜