新快报讯 近日，在 2021 年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，基石药业以优选口头报告的形式公布艾伏尼布中国注册桥接研究 CS3010-101 的临床数据。数据显示，艾伏尼布在治疗异柠檬酸脱氢酶 1（IDH1）突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）中国患者中表现出优异的临床疗效，且耐受性良好，安全性可控。

急性髓系白血病（AML）是成人白血病中最常见的类型，被称为中老年人的 " 噩梦 "。 在美国，每年约有 2 万新发病例，患者五年生存率为 29%。在中国，伴随着人口老龄化，该疾病的发病率在中国也呈逐年上升的趋势，每年的新发病例中约有 6%-10% 的 AML 患者携带 IDH1 突变，且目前国内缺乏用于治疗携带易感 IDH1 突变 AML 患者的针对性药物。因此该疾病的最新疗法和研究进展也备受业内关注。

据了解， 此次公布的 CS3010-101 研究是一项正在中国进行的Ⅰ期、多中心、单臂研究。该项研究的结果显示，有 36.7% 的患者达到了主要疗效终点，实现了完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh）；中位无事件生存期（EFS）为 5.52 个月，中位总生存期（OS）达到 9.1 个月；安全性良好，未发现新的安全性信号。

基于该研究，今年 8 月，中国药品监督管理局药品审评中心已受理艾伏尼布用于治疗携带易感 IDH1 突变的成人 R/R AML 的新药上市申请并纳入优先审评。2020 年艾伏尼布被纳入中国 " 临床急需境外新药名单（第三批）"，同时入选了 2020 版《中国临床肿瘤协会恶性血液病诊疗指南》。

据了解，艾伏尼布是全球同类首款针对 IDH1 突变癌症的强效口服靶向抑制剂，已在美国获批两个适应症，包括用于单药治疗携带 IDH1 易感突变的成人 R/R AML 患者及新诊断的年龄 ≥75 岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带 IDH1 易感突变的 AML 成人患者，以及用于既往接受过治疗的携带经 FDA 获批检测法检出的 IDH1 突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。业界预期艾伏尼布将于今年四季度或明年一季度在中国获批首个适应症。

实际上，在 AML 领域，除了用于复发难治患者，艾伏尼布作为一线疗法也取得重大进展。

今年 8 月，艾伏尼布与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的 IDH1 突变 AML 成人患者的全球Ⅲ期双盲安慰剂对照 AGILE 研究达到了 EFS 这一主要终点。艾伏尼布还在晚期胶质瘤、胆管癌等多个领域也取得了突破性进展。其中，其用于治疗携带 IDH1 易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者（MDS），在美国也获得了 " 突破性疗法 " 认定。

不仅如此，艾伏尼布的一项篮式试验中，IDH1 突变晚期胶质瘤患者队列数据显示出良好的安全性特征、长期的疾病控制，并显著减少了肿瘤的生长。

今年 8 月，艾伏尼布在美国获批新适应症，用于既往接受过治疗的携带经 FDA 获批检测法检出的 IDH1 突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者，也是同类唯一获批品种。

采写：新快报记者 梁瑜