新快报讯 说到血液肿瘤，人们往往会想到淋巴瘤和白血病，却对多发性骨髓瘤很陌生。实际上，它是血液系统的第二大常见恶性肿瘤，仅次于淋巴瘤，高于白血病，约占血液系统恶性肿瘤的 10%。专家指出，多发性骨髓瘤症状多样，容易误诊。它无法治愈，但随着药物、治疗理念的更新，患者生存时间得以延长，生活质量得到提高。

多发性骨髓瘤是常见血液肿瘤，常被误诊

我国多发性骨髓瘤发病率约为 1.6/10 万，多发于中老年人群，男性多于女性。" 我国多发性骨髓瘤发病年龄是 60 多岁，比西方国家年轻 6-10 岁。" 中山大学附属肿瘤医院血液肿瘤科夏忠军教授对新快报记者表示，" 我们医院血液科一年有近 400 例新发患者。"

△中山大学附属肿瘤医院血液肿瘤科夏忠军教授

多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增值的恶性疾病。主要临床表现包括为骨痛及骨折、肾功能损害、贫血、高钙血症和容易罹患感染。尤其以骨病较典型，其引发的剧烈骨痛严重影响着患者的正常生活。

多发性骨髓瘤误诊率高，误诊率在 30%-40% 以上。夏忠军教授指出，虽然是血液病，但多发性骨髓瘤患者首次就诊往往在非血液科就诊。它是一个多系统损害的疾病，伴有多种症状，85% 的患者会有腰背痛，其实是疾病所致骨损害的表现，却常被当成普通腰痛、扭伤、椎间盘突出、风湿病或关节炎等，患者往往会去骨科就诊；也有相当多的患者伴有肾脏的损害，表现为肾功能异常或肾功能不全、贫血，可能会到肾科就诊；还有相当一部分患者伴有一些神经系统的损害，可能会去神经科就诊。" 我见过一些病人从发病到确诊花了一两年时间。"

因此，多发性骨髓瘤需要多学科诊疗，即 MDT 模式，可让这类病早期发现、早期诊断、早期治疗。夏忠军教授称，上海的中山医院的模式很值得推广，在他们医院就诊的患者会进行 M 蛋白的检测，而 95% 的多发性骨髓瘤患者都有 M 蛋白偏高的表现。"M 蛋白多发性骨髓瘤的一个特异性指标，它的检测非常方便和便宜，如果患者超过了 60 岁，在常规验血的时候顺便做个 M 蛋白检测，可能及早发现骨髓瘤，这是一个非常好、方便的筛查办法。"

五年生存率低于美日，面临多重治疗挑战

我国多发性骨髓瘤患者五年生存率远低于美日等发达国家。根据 2018 年《柳叶刀》的调查数据显示（收录 2000-2014 年数据），我国骨髓瘤患者的五年生存率约为 24.8%，日本为 33.3%，而美国则是 46.7%。

" 到目前为止，多发性骨髓瘤还是一个不能治愈的疾病，绝大部分患者在治疗期间都会出现复发或疾病进展。" 夏忠军教授称，换句话说，疾病的主要治疗目标是延长患者生存、提高患者生活质量。

目前，多发性骨髓瘤还面临治疗上的挑战：第一是患者以老年人居多，他们往往合并一些基础疾病如糖尿病、高血压、冠心病等，这限制了病人对药物的选择；第二是耐药，有效方案治疗经过一段时间后会产生耐药，需要换药，使用新药一段时间后可能又会耐药，一旦多重耐药后，患者的治疗难度就很高了。

新药和新治疗理念让患者生存期延长、生活质量更好

夏忠军教授指出，十多年来，随着新药的出现，特别是一些新的治疗理念的出现，多发性骨髓瘤的疗效得到了明显地提高。" 中位生存时间 10 年前的 3 年左右，到现在的 8-10 年。"

夏忠军教授表示，第一类新药是蛋白酶体抑制剂的出现，让多发性骨髓瘤疗效明显提高；第二类新药是免疫调节剂；第三就是干细胞移植，其实这种治疗模式并不新，1978 年开始就把干细胞移植作为多发性骨髓瘤的巩固治疗一个非常有效的手段，可使患者整体的生存得到明显改善。

另外一大类是免疫治疗，它又可以分成几类。第一类是抗体类药物，例如在国内准备获批的赛诺菲的 CD38 单抗赛可益，对于复发难治骨髓瘤甚至对于初诊的多发性骨髓瘤有非常高的近期疗效，与现有蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂联合之后，明显提高了复发难治骨髓瘤的近期疗效；第二类是抗体偶联细胞毒性药物，也叫做 ADC；第三类是双抗类药物，就是把两种抗体放在一起使用，通常是 BCMA 抗体和 CD3 的单抗，现在也准备在国内开展Ⅱ期临床研究；第四类是非药物的免疫治疗，例如 CAR-T 治疗，现在国内外都开展了非常多的临床研究，显示出非常高的有效率。

夏忠军教授称，我国新药使用的可及性虽然与欧美相比有差距，但随着粤港澳大湾区实施的 " 港澳药械通 " 的政策，为多发性骨髓瘤患者提供了便利条件，更早用上国内没有获批的但与港澳地区 " 同步 " 的国际新药。但是，新药上市之初往往价格不菲，特别是在没纳入到国家医保体系内，费用成为患者用药的最大障碍。作为医生，他希望慈善机构或相关的主管部门，能重视这个病，通过保险等手段降低患者用药的经济门槛。据了解，今年北京惠民保和海南全球险纳入赛可益的全球获批适应症，患者可不出国门，在乐城 " 全球同步 " 用上并报销这款创新药，而赛可益还在今年的进博会上展出。

采写：新快报记者 梁瑜