作为我国首款 CAR-T 疗法药品，该药可治愈某些淋巴癌，但需 " 量身定制 " 尚不能成为通用型抗癌药

羊城晚报全媒体记者 余燕红 实习生 许留通

近日，120 万元一针的抗癌药——中国首款 CAR-T 产品阿基仑赛注射液（奕凯达）有望进入国家医保谈判的消息备受关注。虽然最终证实该药无缘医保目录谈判环节，但由此引发的热议仍在持续发酵。

11 月 14 日，由广东省精准医学应用学会主办的 2021 精准医学大会第二届华南肿瘤免疫治疗论坛在广州召开。会上，专家围绕 CAR-T 抗癌药的治疗效果、高定价等问题展开讨论，并对癌症免疫治疗的新技术、新前景进行了探讨。

一针见效？

有一部分患者仍会复发

据新华社 11 月 12 日的报道，国家医保局最新消息，价值 120 万元的 CAR-T 产品阿基仑赛注射液通过了初步形式审查，但并未进入医保目录谈判环节。

CAR-T 是今年中国癌症治疗的重大突破，仅仅靠打针就能为患者治愈肿瘤。据《健康时报》报道，今年 8 月 26 日，弥漫性大 B 细胞淋巴瘤患者陈阿姨从上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科办理了出院手续，陈阿姨成为首位接受 CAR-T 治疗后被评估症状完全缓解的患者。

"CAR-T 未能进入医保目录谈判有点遗憾。" 南方医科大学珠江医院血液科主任医师李玉华说，" 该药对某些淋巴癌可做到一针治愈，但价格的确太贵。"

李玉华介绍，CAR-T 治疗是一种新兴的抗癌方式，阿基仑赛注射液（奕凯达）是国内第一款利用人体内的免疫细胞来治疗肿瘤的上市药物。其在 B 细胞恶性血液肿瘤治疗中效果好，因此被批准用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤成人患者。

珠江医院从 2016 年开始至今，共对一百余例血液病患者进行了 CAR-T 细胞治疗临床试验。数据显示：对于复发难治急性 B 淋巴细胞白血病的有效率在 90% 以上，对于复发难治 B 细胞非霍奇金淋巴瘤有效率可达 60%-70%。

" 有效并不等于治愈，有一部分患者 CAR-T 治疗后仍会复发，对不同疾病类型和疾病状态治愈率不同，有的治愈率为 40%。" 李玉华说。

CAR-T 细胞的出现，改变了恶性肿瘤治疗理念。李玉华称，比如，现在高危淋巴瘤的治疗往往需要 2-3 年的时间，初次 6 个疗程化疗，复发了再进行 6 个疗程，然后再做移植，移植后可能还需 2 年时间维持治疗。但用 CAR-T 细胞治疗法，可能只需要 2-3 个月的时间。

漫天要价？

治疗过程复杂成本高昂

120 万元一针的抗癌药，寻常人家怎么用得起？多位专家在会上表示，这种新型抗癌药的定价是根据它的疗效、成本、价值等多个因素综合决定的。从研发成本来看，120 万元的售价并非漫天要价。目前全球获批的所有 CAR-T 药物定价都非常昂贵，国外产品定价在 37.3 万美元和 47.5 万美元之间，折合人民币为 240 万元至 307 万元之间。

暨南大学附属第一医院临床肿瘤研究所所长李亮平介绍，CAR-T 是一种细胞疗法，不是单一的药。其价格的高昂，是因为它需要给每位癌症患者 " 量身定制 "。首先，从癌症患者身上分离提取出免疫 T 细胞；之后，利用基因工程技术加强 T 细胞作用，让它能识别癌细胞，并且激活 T 细胞的能力，使其能够精准杀癌；然后，对这种具有抗癌活性的 T 细胞进行体外培养扩增，一个患者至少需要培养几千万个 CAR-T 细胞；最后，在培养完成后，会将这些细胞重新输入病人体内，完成抗癌。

" 这一过程之繁杂，是普通人难以想象的。每一个过程都是个体化定制的，而且需要非常复杂的实验与临床操作，其中要投入的人力、物力、财力巨大，所以导致价格昂贵。" 李亮平说。

为何落选？

目前的技术适应范围小

价格未降到医保承受点

药品通过初步形式审查后，能否进入国家医保药品目录，还需接受包括经济性等方面的严格评审，独家药品还要经过价格谈判。根据国家医保局的解释，目前，我国基本医疗保险筹资水平特别是城乡居民医保的筹资水平较低，从现阶段医保制度整体发展状况、群众疾病治疗需求以及医疗保险基金筹资水平和抗风险能力来看，当前基本医疗保险制度主要立足于为群众提供基本疾病治疗保障，着力满足群众基本医疗需求。

专家认为，药企要考虑成本与利润，医保则要考虑基金承受力。药价没有降到医保基金能够承受的点位，医保基金暂不会考虑将药品纳入医保目录。

" 虽然阿基仑赛注射液最后未能进入医保目录谈判环节，但可以理解为国家医保在选择药品上的理性。" 李玉华表示，CAR-T 细胞所针对的淋巴瘤，有多种其他药物可治。特别是早期的淋巴瘤，通过一线标准化疗或联合靶向治疗后，理论上 60%-70% 的患者可以实现治愈，而且绝大多数一线治疗药物都已经进入医保。

" 如果 CAR-T 未来能降价的话，对于复发难治的血液病患者来说，可以更大程度实现治愈可能。" 李玉华提到，也不是所有病人都适用 CAR-T 疗法，除需要找到符合资质的细胞制备机构外，还取决于病人本身的身体条件，比如体内是否能够提供足够质量的 T 细胞等。

广东省人民医院一位肿瘤科专家表示，CAR-T 除了 " 一对一 " 个体化定制，治疗复杂外，该技术还存在适应范围小的问题。这种药物目前的适应症大多都是血液肿瘤，如果身上出现的是胃癌、肺癌、肝癌这一类的实体肿瘤，这项技术目前尚未达到期望的效果。这决定了它的市场并不大，很难成为一种通用性的普遍抗癌药。这也导致在购买时，单支价格会很高。

普惠无望？

抗癌免疫药物定价

亲民惠民是大趋势

记者在本次论坛上了解到，除了对 PD-1、CAR-T 等已出品成药的肿瘤免疫治疗技术的临床应用与产品研发作多方向深入探讨，一些还处于研发阶段的新技术的亮相也颇受瞩目，如 TCR-T 细胞疗法、新型免疫检测点治疗等。其中，TCR-T 细胞疗法是目前各国科学家都在抢占赛道、竞相投入研发的热点免疫抗癌技术，在临床试验上已取得安全性的有效验证。

带着 TCR-T 原创技术从德国留学归来的李亮平表示，CAR-T 疗法针对血液肿瘤有不错的疗效；TCR-T 细胞疗法则聚焦肝癌、肺癌、乳腺癌、结肠癌等实体瘤，具有多靶点、定向、高效、覆盖肿瘤种类广的优势。如果该技术日趋成熟，必定惠及更多癌症患者。

李亮平介绍，现代抗癌药物的发展经历了细胞毒性化疗药物、靶向治疗，目前的免疫疗法是第三次革命，目标是激活和增强人体自身的抗癌免疫力来治疗癌症。无论是 TCR-T 还是 CAR-T，都是细胞免疫药物，作为量身定制的个体化药品，生产过程极其复杂、要求非常高，而且新药研发需要投入巨大的成本，国内外定价均普遍高昂，国内引进美国的 CAR-T 疗法，还包括昂贵的专利许可费。

但李亮平认为，今后抗癌免疫药物的定价走向亲民、惠民是大趋势，" 我们这些本土免疫治疗产品的研发者，正朝着这个方向努力 "。