新快报讯 晚期胆道癌（BTC）患者将获益于一项Ⅲ期临床试验 TOPAZ-1 研究。TOPAZ-1 研究的阳性结果证实，阿斯利康公司的英飞凡（通用名：度伐利尤单抗）联合标准化疗对比单独化疗一线治疗晚期胆道癌患者，显示了具有显著统计学意义和临床意义的总生存期（OS）以及无进展生存期（PFS）获益。这些结果将于美国东部时间 1 月 21 日在 2022 年美国临床肿瘤学会年会消化道肿瘤研讨会（ASCO GI）上公布。

胆道癌 ( BTC ) 是一组罕见的侵袭性消化道 ( GI ) 肿瘤，形成于胆管（胆管癌）、胆囊或瓦特壶腹（胆管和胰管连接到小肠的地方）的细胞中。胆管癌在中国和泰国更常见，在西方国家呈上升趋势。胆囊癌则在南美洲、印度和日本的某些地区更为常见。在美国、欧洲和日本，每年约有 5 万人以及全球约有 21 万人被诊断出患有 BTC。

除了壶腹癌，早期 BTC 通常没有症状，因此大多数 BTC 新发病例在晚期才被诊断，而此时治疗选择有限且预后较差，患者的五年生存率只有 5%-15%。

医学博士、首尔国立大学医院和首尔国立大学医学院内科肿瘤内科教授、Ⅲ期临床试验 TOPAZ-1 研究的主要研究者 Do-Youn Oh 教授表示：" 晚期胆道癌的治疗十余年来进展甚微，而 TOPAZ-1 研究的结果显示，与标准治疗相比，度伐利尤单抗联合化疗能带来显著的生存获益，并显示出强大的安全性，这对患者来说是一个巨大的进步。目前疾病预后极差的情况下，这种治疗组合将是一种迫切需要的、可能改变临床实践的全新的治疗选择。"

在预定的中期分析中，与单独化疗相比，度伐利尤单抗联合标准化疗组将患者的死亡风险降低了 20%，中位 OS 为 12.8 个月，对比单独化疗组 11.5 个月。联合化疗组约 25% 的患者在两年后仍然存活，而单独化疗组的这一比例为 10%。

结果还显示，度伐利尤单抗联合化疗使疾病进展或死亡风险降低了 25%。联合治疗组的中位 PFS 为 7.2 个月，而单独化疗组的中位 PFS 为 5.7 个月。接受度伐利尤单抗联合化疗治疗的患者的客观缓解率（ORR）达 26.7%，而单独化疗组的 ORR 为 18.7%。

与单独化疗相比，度伐利尤单抗联合化疗没有增加因不良事件（AEs）导致的停药率。患者出现 3 级或 4 级治疗相关的不良反应数据为：联合治疗组 62.7%，单独化疗组 64.9%。因治疗相关的不良反应而停药的数据为：联合治疗组 8.9%，单独化疗组则为 11.4%。

2020 年 12 月，度伐利尤单抗在美国获得用于治疗 BTC 的孤儿药认定。2021 年 10 月，因有明确证据证实度伐利尤单抗联合化疗的疗效，独立数据监测委员会建议Ⅲ期 TOPAZ-1 临床试验在中期分析时揭盲。

另一项度伐利尤单抗在Ⅲ期 HIMALAYA 临床试验中的数据也将在 ASCO 消化道肿瘤研讨会上汇报，展现其在治疗不可切除的肝癌中的潜力。

采写：新快报记者 梁瑜