新快报讯 3 月 31 日，港股上市创新药企基石药业对外宣布，其全球同步开发的抗体偶联药物 CS5001（ROR1 ADC）已在美国完成国际多中心Ⅰ期临床试验首例患者入组。

据了解，CS5001 是全球研发进展最快的靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体 1（ROR1）的 ADC 之一，具有全球同类药物最佳潜力。目前，基石药业正在全面推进 CS5001 的全球同步开发，已在美国和澳洲获批启动国际多中心的Ⅰ期临床试验，在中国的临床试验申请也已获得受理。该Ⅰ期临床试验旨在评估 CS5001 在晚期 B 细胞淋巴瘤和实体瘤中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。

对此，基石药业首席科学官谢毅钊博士表示，CS5001 在临床前药理学和药效学方面的数据充分表明了其对表达 ROR1 的血液和恶性实体肿瘤领域的治疗潜力。" 这一潜在全球同类最佳 ROR1 ADC 具有许多差异化特征，包括全人源的抗体骨架，专有的位点特异性偶联、肿瘤选择性可切割连接子和前药技术，这些特点转化到临床中，可能具有更宽的治疗窗口，有潜力应用于广泛的癌症类型。"

资料显示， ROR1 是一种典型的肿瘤胚胎蛋白，在成体组织中低表达或者不表达，而在多种肿瘤中都有高表达，是一种极具潜力的 ADC 靶点。临床前研究数据表明，CS5001 在多种表达 ROR1 肿瘤细胞系展现出了较强的选择性细胞毒性，并在血液和实体肿瘤异种移植小鼠模型中均显示出显著的体内抗肿瘤活性。上述临床前研究数据在 2021 年第 33 届国际分子靶标与癌症治疗大会上以重磅研究摘要形式展示。

在业内看来， 基于早期研究的积极数据，ROR1 有望成为具有广谱抗癌潜力的新药靶点，用于非小细胞肺癌、三阴乳腺癌、卵巢癌、白血病、非霍奇金淋巴瘤等。据了解，这些病例在全球每年发病超过 300 万例。靶向 ROR1 的 ADC 也因此受到跨国药企热烈追捧，相关交易获得了极高的交易额。此前，默沙东以 27.5 亿美元收购了 VelosBio 公司，其主要产品为 VLS-101（Ⅰ / Ⅱ）期；勃林格殷格翰以超过 14 亿美元的价格收购 NBE-Therapeutics 的所有股份，从而获得后者的主要新药 NBE-002 及其抗体 - 药物偶联物（ADC）平台。而基石药业 CS5001 布局较早，优势明确，在全球和中国都具备绝对领导地位；而目前正在进行的国际多中心临床研究，也为该候选药物未来进入美欧主流药品市场打下坚实基础。

包括此次 CS5001 首例患者入组在内，基石药业近期已取得了多项重大进展，包括普吉华（普拉替尼胶囊）在中国获批用于甲状腺癌，CS1003（PD-1 抗体）联合仑伐替尼一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）患者的国际多中心Ⅲ期注册性研究 CS1003-305 成功达成预设患者入组目标，普拉替尼用于非小细胞肺癌的新药上市申请在中国香港获得受理。目前，基石药业已有 7 项新药上市申请（NDA）获得批准。

采写：新快报记者 梁瑜